RCP · WAINZUA 45 mg

Tratamentul trebuie prescris și supravegheat de către un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu amiloidoză ereditară mediată de transtiretină.

Doze

Doza recomandată de eplontersen este de 45 mg, administrată o dată pe lună.

La pacienții tratați cu Wainzua se recomandă suplimentar vitamina A în doză de aproximativ 2500 UI, fără a depăși 3000 UI pe zi (vezi pct. 4.4).

Tratamentul trebuie inițiat cât mai precoce după debutul simptomelor (vezi pct. 5.1).

Continuarea tratamentului la pacienții a căror boală progresează la polineuropatie în stadiul 3 reprezintă decizia medicului, pe baza evaluării generale a beneficiului și a riscului.

Doză omisă

Dacă este omisă o doză de Wainzua, atunci următoarea doză trebuie administrată cât mai curând posibil. Administrarea trebuie reluată la intervale lunare de la data ultimei doze; nu trebuie administrată o doză dublă.

Grupe speciale de pacienți

Vârstnici

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții vârstnici (≥ 65 ani) (vezi pct. 5.2).

Insuficiență renală

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență renală ușoară până la moderată (rata m2).filtrării glomerulare estimată [RFGe] ≥ 45 până la < 90 ml/min/1,73 Eplontersen nu a fost studiat la pacienți cu RFGe < 45 ml/min/1,73 m2 sau cu boală renală în stadiu terminal (vezi pct. 5.2) și trebuie utilizat la acești pacienți numai dacă beneficiul clinic anticipat depășește riscul potențial. Insuficiență hepatică

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică ușoară. Eplontersen nu a fost studiat la pacienți cu insuficiență hepatică moderată sau severă și trebuie utilizat la acești pacienți numai dacă beneficiul clinic anticipat depășește riscul potențial (vezi pct. 5.2).

Pacienți cu transplant hepatic

Siguranța și eficacitatea Wainzua nu au fost evaluate la pacienți cărora li se efectuează transplant hepatic. Nu sunt disponibile date.

Copii și adolescenți

Siguranța și eficacitatea Wainzua la copii și adolescenți cu vârsta sub 18 ani nu au fost stabilite. Nu sunt disponibile date (vezi pct. 5.1).

Mod de administrare

Wainzua se administrează subcutanat. Wainzua este disponibil într-un stilou injector (pen) preumplut, destinat pentru o singură utilizare.

Prima injecție administrată de pacient sau de persoana care are grijă de pacient trebuie să fie efectuată sub îndrumarea unui profesionist din domeniul sănătății, cu calificare adecvată. Pacienții și/sau persoanele care au grijă de pacienți trebuie să fie instruiți pentru administrarea subcutanată a Wainzua. Stiloul injector (pen-ul) preumplut trebuie scos din frigider cu cel puțin 30 de minute înainte de utilizare și trebuie lăsat să ajungă la temperatura camerei înainte de administrare. Nu trebuie utilizate alte metode de încălzire.

Înainte de utilizare soluția trebuie inspectată vizual. Soluția trebuie să fie incoloră până la galben. Nu utilizați soluția care conține particule vizibile, prezintă aspect tulbure sau modificări de culoare vizibile înainte de administrare.

Dacă pacientul își administrează singur Wainzua, acesta trebuie injectat în abdomen sau regiunea superioară a coapsei. Dacă injecția este administrată de persoana care are grijă de pacient, poate fi utilizată și regiunea postero-superioară a brațului.

Wainzua nu trebuie injectat în zonele cutanate care prezintă echimoze, sensibilitate, eritem sau indurații, în zonele cu cicatrici sau leziuni, iar regiunea periombilicală trebuie evitată.

Instrucțiunile detaliate pentru administrare utilizând stiloul injector (pen-ul) preumplut sunt furnizate în „Instrucțiuni pentru utilizare”.

Nu au fost efectuate studii privind interacțiunile medicamentoase. Studiile in vitro arată că eplontersen nu este un substrat sau un inhibitor al transportorilor, nu interacționează cu medicamente legate puternic de proteinele plasmatice și nu este un inhibitor sau inductor al enzimelor sistemului CYP.

Femei aflate la vârsta fertilă Wainzua va scădea nivelurile plasmatice de vitamina A, care este esențială în dezvoltarea normală a fătului. Nu se cunoaște dacă administrarea de suplimente de vitamină A va fi suficientă pentru a scădea riscul pentru făt (vezi pct. 4.4). Din acest motiv, sarcina trebuie exclusă înainte de inițierea terapiei cu Wainzua, iar femeile de vârstă fertilă trebuie să utilizeze metode contraceptive eficace. Dacă o femeie vrea să rămână gravidă, Wainzua și suplimentele cu vitamina A trebuie întrerupte, și nivelurile plasmatice de vitamina A trebuie monitorizate pentru revenirea la valorile normale înainte de sarcină (vezi pct. 4.4). Nivelurile plasmatice de vitamină A se pot menține scăzute mai mult de

Sarcina Nu există date privind administrarea eplontersen la femeia gravidă. Studiile la animale privind toxicitatea asupra funcției de reproducere sunt insuficiente (vezi pct. 5.3). Din cauza riscului teratogen potențial care rezultă din niveluri variabile ale vitaminei A, Wainzua nu trebuie utilizat în sarcină și la femeile de vârstă fertilă care nu utilizează metode contraceptive. În cazul unei sarcini, trebuie efectuată o monitorizare atentă a fătului și a statusului vitaminei A, în special în primul trimestru de sarcină (vezi pct. 4.4). Alăptarea Nu se cunoaște dacă eplontersen sau metaboliții săi sunt excretați în laptele uman. Nu se poate exclude un risc pentru copilul alăptat. Trebuie luată decizia de a întrerupe alăptarea sau de a întrerupe/de a se abține de la tratamentul cu Wainzua, având în vedere beneficiul alăptării pentru copil și beneficiul tratamentului pentru femeie. Fertilitatea Nu există informații cu privire la efectele eplontersen asupra fertilității la om. Studiile la animale nu au evidențiat efecte asupra fertilității la bărbat sau femeie (vezi pct. 5.3).