RCP · NEXVIADYME 100 mg

Tratamentul cu Nexviadyme trebuie supravegheat de către un medic cu experiență în abordarea terapeutică a pacienților cu boala Pompe sau cu alte boli metabolice sau neuromusculare congenitale.

Doze

Pacienții pot fi tratați în prealabil cu antihistaminice, antipiretice și/sau corticosteroizi, pentru prevenirea sau reducerea incidenței reacțiilor alergice.

Doza recomandată de alfa avalglucozidază este de 20 mg/kg greutate corporală, administrată la interval de 2 săptămâni.

Modificări ale dozei la pacienții cu BPDI

La pacienții cu BPDI (boala Pompe cu debut infantil) care nu prezintă ameliorare sau care au un răspuns insuficient în privința funcțiilor cardiacă, respiratorie și/sau motorie în cazul administrării dozei de 20 mg/kg, atunci când nu sunt îngrijorări privind siguranța (de exemplu hipersensibilitate severă, reacții anafilactice sau risc de retenție hidrosalină), trebuie luată în considerare o creștere a dozei la 40 mg/kg, administrată la interval de două săptămâni.

La pacienții care nu tolerează administrarea unei doze de alfa avalglucozidază de 40 mg/kg la interval de două săptămâni (de exemplu hipersensibilitate severă, reacții anafilactice sau risc de retenție hidrosalină), trebuie luată în considerare scăderea dozei la 20 mg/kg, administrată la interval de două săptămâni (vezi pct. 4.4).

Grupe speciale de pacienți

Pacienți vârstnici

Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu vârsta >65 de ani.

Insuficiență hepatică

La pacienții cu insuficiență hepatică, nu au fost evaluate siguranța și eficacitatea alfa avalglucozidazei și nu poate fi recomandată o schemă de tratament specifică la această grupă de pacienți.

Insuficiență renală

La pacienții cu insuficiență renală ușoară, nu este necesară ajustarea dozei. La pacienții cu insuficiență renală moderată sau severă, nu au fost evaluate siguranța și eficacitatea alfa avalglucozidazei și nu poate fi recomandată o schemă de tratament specifică la această grupă de pacienți (vezi pct. 5.2).

Copii (pacienți cu vârsta de 6 luni și mai mică)

Siguranța și eficacitatea alfa avalglucozidazei la copii cu vârsta de 6 luni și mai mică nu au fost încă stabilite. Nu sunt disponibile date la pacienții cu vârsta de 6 luni și mai mică.

Mod de administrare

Flacoanele de Nexviadyme sunt destinate numai unei singure utilizări și medicamentul trebuie administrat sub formă de perfuzie intravenoasă.

Perfuzia trebuie administrată treptat, în funcție de răspunsul și confortul pacientului.

Se recomandă ca administrarea perfuziei să înceapă cu o viteză inițială de 1 mg/kg și oră, care să fie crescută treptat, la interval de 30 minute, în cazul în care nu există semne de reacții adverse asociate perfuziei (RAP), în conformitate cu tabelul 1. Semnele vitale trebuie determinate la fiecare pas, înainte de a crește viteza perfuziei.

Tabelul 1 – Schema vitezei perfuziei

a Pentru pacienții cu o doză recomandată de 20 mg/kg și greutatea corporală cuprinsă între 1,25 și 5 kg, se poate utiliza o viteză maximă a perfuziei de 4,8 mg/kg și oră.

b Pentru pacienții cu BPDI care prezintă lipsa ameliorării, se recomandă o creștere a dozei la 40 mg/kg o dată la două săptămâni. Pentru greutatea corporală cuprinsă între 1,25 și 5 kg, se poate utiliza o viteză maximă a perfuziei de 9,6 mg/kg și oră.

În caz de anafilaxie sau reacție de hipersensibilitate severă sau reacții asociate perfuziei severe, administrarea Nexviadyme trebuie imediat întreruptă și trebuie inițiat un tratament medical adecvat. În cazul reacțiilor de hipersensibilitate sau al RAP ușoare până la moderate, viteza perfuziei poate fi încetinită sau administrarea oprită temporar și/sau inițiat tratamentul medical adecvat (vezi pct. 4.4).

Simptomele pot persista în pofida opririi temporare a administrării perfuziei; prin urmare, medicul curant trebuie să aștepte cel puțin 30 minute pentru ca simptomele reacțiilor adverse să se remită înainte de a decide să oprească administrarea perfuziei pentru restul zilei. Dacă simptomele dispar, pentru o perioadă de 30 minute administrarea perfuziei trebuie efectuată cu o viteză la jumătate sau chiar mai puțin din valoarea vitezei la care au apărut reacțiile adverse, urmată de o creștere a vitezei perfuziei cu 50%, pentru o perioadă de 15 până la 30 de minute. Dacă simptomele nu reapar, viteza perfuziei trebuie crescută la viteza la care au apărut reacțiile adverse și se ia în considerare continuarea creșterii vitezei în mod treptat, până la atingerea vitezei maxime.

Administrarea perfuziei la domiciliu

Administrarea perfuziei cu Nexviadyme la domiciliu poate fi luată în considerare la pacienții care tolerează bine administrarea perfuziilor și nu au antecedente de RAP moderate sau severe timp de câteva luni. Decizia de a trece un pacient la administrarea perfuziei la domiciliu trebuie luată după evaluare și la recomandarea medicului curant. Atunci când se evaluează eligibilitatea unui pacient pentru administrarea perfuziei la domiciliu, trebuie luate în considerare comorbiditățile preexistente ale pacientului respectiv și capacitatea sa de a fi compliant la cerințele administrării perfuziei la domiciliu. Trebuie avute în vedere următoarele criterii:

• Pacientul nu trebuie să aibă nicio afecțiune concomitentă care, în opinia medicului, îi poate afecta capacitatea de a tolera administrarea perfuziei.

• Pacientul este considerat stabil din punct de vedere medical. Înainte de inițierea administrării perfuziei la domiciliu, trebuie finalizată o evaluare cuprinzătoare.

• Pacientului trebuie să i se fi administrat timp de cateva luni perfuzii cu Nexviadyme sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul pacienților cu boală Pompe, în spital sau într-un cadru clinic adecvat pentru îngrijirea pacientului. O condiție prealabilă pentru inițierea administrării perfuziei la domiciliu este stabilirea unui tipar în care administrarea perfuziilor este bine tolerată, fără RAP sau cu RAP ușoare, care au fost controlate cu premedicație.

• Pacientul trebuie să fie dornic și capabil să respecte procedurile de administrare a perfuziei la domiciliu.

• Infrastructura pentru administrarea perfuziei la domiciliu, resursele și procedurile, inclusiv instructajul, trebuie să fie stabilite și puse la dispoziția profesionistului din domeniul sănătății. Un profesionist din domeniul sănătății trebuie să fie disponibil în orice moment pe durata administrării perfuziei la domiciliu și o anumită perioadă de timp după administrarea perfuziei, în funcție de tolerabilitatea pacientului, înainte de începerea administrării perfuziei la domiciliu.

Dacă pacientul prezintă reacții adverse în timpul administrării perfuziei la domiciliu, trebuie oprit imediat procesul de administrare a perfuziei și trebuie inițiat tratamentul medical adecvat (vezi pct. 4.4). Poate fi necesară administrarea perfuziilor ulterioare într-un spital sau într-un cadru medical adecvat pentru îngrijirea pacienților, până când nu mai este prezentă o astfel de reacție adversă. Doza și viteza perfuziei nu trebuie modificate fără recomandarea medicului curant.

Pentru instrucțiuni privind reconstituirea și diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.

Nu s-au efectuat studii privind interacțiunile. Deoarece este o proteină umană recombinată, alfa avalglucozidaza este un candidat improbabil pentru interacțiunile medicamentoase mediate de citocromul P450.

Sarcina Nu sunt disponibile date cu privire la utilizarea Nexviadyme la gravide. Studiile la animale nu au evidenţiat efecte toxice dăunătoare directe asupra funcţiei de reproducere. La șoarece, efectele fetale indirecte au fost considerate a fi legate de un răspuns anafilactic la alfa avalglucozidază (vezi pct. 5.3). Riscul potențial pentru om nu este cunoscut. Nu pot fi formulate concluzii dacă administrarea Nexviadyme în timpul sarcinii este sau nu sigură. Nexviadyme trebuie utilizat în timpul sarcinii numai dacă beneficiile potențiale pentru mamă depășesc riscurile potențiale, inclusiv cele pentru făt. Alăptarea Nu sunt disponibile date cu privire la prezența Nexviadyme în laptele uman sau efectele Nexviadyme asupra secreției lactate sau asupra sugarului alăptat. Nu pot fi formulate concluzii dacă administrarea Nexviadyme în timpul alăptării este sau nu sigură. Nexviadyme trebuie utilizat în timpul alăptării numai dacă potențialele beneficii pentru mamă depășesc riscurile potențiale, inclusiv cele pentru copilul alăptat (vezi pct. 5.3). Fertilitatea Nu există date clinice privind efectele Nexviadyme asupra fertilității la om. Studiile la animale, efectuate la șoarece, nu au evidențiat efecte asupra fertilității la mascul sau la femelă (vezi pct. 5.3).