NEXVIADYME 100 mg

Ce este și pentru ce se utilizează

Ce este Nexviadyme Nexviadyme conține o enzimă numită alfa avalglucozidază– aceasta este o copie a enzimei naturale numită alfa-glucozidază acidă (AGA) care lipsește la persoanele care au boala Pompe.

Pentru ce se utilizează Nexviadyme Nexviadyme se utilizează pentru tratamentul persoanelor de toate vârstele care au boala Pompe.

Persoanele cu boală Pompe au concentrații scăzute ale enzimei numită alfa-glucozidază acidă (AGA). Această enzimă ajută organismul să controleze concentrațiile de glicogen (un tip de carbohidrat). Glicogenul furnizează organismului energie, dar în boala Pompe cantitățile crescute de glicogen se acumulează în diferiți mușchi și îi deteriorează. Medicamentul înlocuiește enzima lipsă, astfel încât organismul să poată limita acumularea glicogenului.

Înainte să luați acest medicament

Nu utilizați Nexviadyme Dacă ați avut reacții alergice (hipersensibilitate) care v-au pus viața în pericol la alfa avalglucozidază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6) și aceste reacții au apărut din nou după oprirea și reluarea administrării medicamentului.

Atenționări și precauții Înainte să utilizați Nexviadyme, adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului sau asistentei medicale Adresați-vă imediat medicului dumneavoastră dacă tratamentul cu Nexviadyme provoacă:

• reacții alergice, inclusiv anafilaxie (o reacție alergică severă) – pentru simptome, vezi mai jos, la „Reacții adverse posibile”.
• reacții adverse asociate administrării perfuziei, în timp ce vi se administrează perfuzia sau în decursul a câteva ore după administrarea acesteia – pentru simptome, vezi mai jos, la „Reacții adverse posibile”.

De asemenea, spuneți medicului dumneavoastră dacă prezentați umflare a picioarelor sau umflare generalizată la nivelul întregului corp. Medicul dumneavoastră va decide dacă administrarea perfuziei cu Nexviadyme trebuie oprită și vă va iniția un tratament medical adecvat. Medicul dumneavoastră va decide și dacă puteți continua tratamentul cu alfa avalglucozidază.

Nexviadyme împreună cu alte medicamente Spuneți medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă utilizați, ați utilizat recent sau s-ar putea să utilizați orice alte medicamente.

Sarcina, alăptarea și fertilitatea Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament. Nu există informații în ceea ce privește utilizarea Nexviadyme la gravide. Nu trebuie să vi se administreze Nexviadyme în timpul sarcinii, cu excepția cazului în care medicul dumneavoastră vă recomandă în mod specific acest lucru. Trebuie să decideți împreună cu medicul dumneavoastră dacă puteți utiliza Nexviadyme în timpul alăptării.

Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor Nexviadyme poate avea o influență minoră asupra capacității de a conduce vehicule și de a folosi utilaje. Deoarece amețelile, tensiunea arterială mică și somnolența pot apărea ca reacții asociate administrării perfuziei, aceastea vă pot afecta capacitatea de a conduce vehicule și de a folosi utilaje în ziua administrării perfuziei.

Cum se administrează

Nexviadyme vă va fi administrat sub supravegherea unui profesionist din domeniul sănătății cu experiență în tratamentul bolii Pompe.

Este posibil să vi se administreze alte medicamente înaintea tratamentului cu Nexviadyme, pentru a diminua unele reacții adverse. Astfel de medicamente includ un antihistaminic, un steroid și un medicament (cum este paracetamol) pentru a scădea febra.

Doza de Nexviadyme se bazează pe greutatea dumneavoastră corporală și vă va fi administrată la interval de 2 săptămâni.

• Doza recomandată de Nexviadyme este de 20 mg/kg greutate corporală.

Administrarea perfuziei la domiciliu Medicul dumneavoastră poate evalua că este posibil să vi se administreze perfuzia cu Nexviadyme la domiciliu, dacă este sigur și convenabil să procedați în acest fel. Dacă apar orice reacții adverse în timpul administrării perfuziei cu Nexviadyme, membrul personalului medical care se ocupă de administrarea perfuziei la domiciliu poate opri perfuzia și iniția tratamentul medical adecvat.

Instrucțiuni pentru utilizarea corectă Nexviadyme se administrează prin picurare în venă (prin perfuzie intravenoasă). Este furnizat profesioniștilor din domeniul sănătății sub formă de pulbere care va fi amestecată cu apă pentru preparate injectabile și ulterior diluată cu soluție de glucoză, înainte de a fi administrată. Dacă vi se administrează mai mult Nexviadyme decât trebuie Vitezele prea mari ale perfuziei cu Nexviadyme pot provoca senzație de căldură cu înroșire a feței.

Dacă omiteți o doză de Nexviadyme Dacă ați omis administrarea unei perfuzii, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră. Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la utilizarea acestui medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră, farmacistului sau asistentei medicale.

Dacă încetați să utilizați Nexviadyme Dacă doriți să încetați tratamentul cu Nexviadyme, adresați-vă medicului dumneavoastră. Este posibil ca simptomele bolii dumneavoastră să se înrăutățească dacă opriți tratamentul.

Reacții adverse posibile

Reacțiile adverse apar, în principal, în timpul administrării perfuziei cu Nexviadyme pacienților sau la scurt timp după aceea. Dacă apar o reacție asociată administrării perfuziei sau o reacție alergică, trebuie să spuneți imediat medicului dumneavoastră. Este posibil ca medicul dumneavoastră să vă administreze medicamente înainte de perfuzie pentru a preveni aceste reacții.

Reacții asociate administrării perfuziei Majoritatea reacțiilor adverse asociate administrării perfuziei sunt ușoare sau moderate. Simptomele reacțiilor adverse asociate administrării perfuziei includ disconfort la nivelul pieptului, creștere a tensiunii arteriale, creștere a frecvenței bătăilor inimii, frisoane, tuse, diaree, oboseală, durere de cap, simptome asemănătoare gripei, greață, vărsături, înroșire a ochilor, durere la nivelul brațelor și picioarelor, înroșire a pielii, mâncărimi ale pielii, erupții trecătoare pe piele și urticarie.

Reacții alergice Reacțiile alergice pot include simptome cum sunt dificultăți la respirație, senzație de apăsare la nivelul pieptului, înroșire a feței, tuse, amețeli, greață, înroșire a palmelor și picioarelor, mâncărimi ale palmelor și picioarelor, umflare a buzei inferioare și a limbii, valori scăzute ale oxigenului în sânge și erupții trecătoare pe piele.

Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane)

• Hipersensibilitate
• Durere de cap
• Greață
• Mâncărime a pielii
• Erupție pe piele

Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

• Anafilaxie (reacție alergică severă)
• Amețeală
• Somnolență
• Tremor (tremurături)
• Senzație de arsură
• Înroșire a ochilor
• Mâncărime la nivelul ochilor
• Umflare a pleoapei
• Bătăi rapide ale inimii
• Înroșire a feței
• Tensiune arterială mare
• Tensiune arterială mică
• Pielea și buzele devin albastre
• Bufeuri
• Piele palidă
• Tuse
• Dificultăți la respirație
• Iritație în gât
• Durere la nivelul gurii și gâtului
• Diaree
• Vărsături
• Umflare a buzelor
• Umflare a limbii
• Durere abdominală (de burtă)
• Durere la nivelul părții superioare a abdomenului (la nivelul părții superioare a burții)
• Indigestie
• Urticarie
• Înroșire a mâinilor
• Înroșire a pielii
• Erupție roșie pe piele
• Transpirație excesivă
• Erupție pe piele însoțită de mâncărime
• Placă cutanată
• Spasme musculare
• Dureri musculare
• Durere la nivelul brațului sau piciorului
• Durere în flanc
• Oboseală
• Frisoane
• Febră
• Disconfort toracic
• Durere
• Boală asemănătoare gripei
• Durere la locul perfuziei
• Nivel scăzut de oxigen în sânge
• Slăbiciune
• Umflare a feței
• Senzație de frig sau căldură

Mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 de persoane)

• Inflamație a ochilor
• Amorțeli sau furnicături
• Lacrimare a ochilor
• Bătăi suplimentare ale inimii
• Respirație rapidă
• Umflare a gâtului
• Senzație de amorțeală la nivelul gurii, limbii sau buzei
• Senzație de furnicături la nivelul gurii, limbii sau buzei
• Dificultăți la înghițire
• Umflare a pielii
• Modificare a culorii pielii
• Durere la nivelul feței
• Creștere a temperaturii corpului
• Infiltrație a țesuturilor de la locul perfuziei
• Durere articulară la locul perfuziei
• Erupție pe piele la locul perfuziei
• Reacție la locul perfuziei
• Mâncărimi la locul perfuziei
• Edem localizat
• Umflare la nivelul mâinilor și picioarelor
• Zgomote anormale la respirație (respirație șuierătoare)
• Rezultate la teste de sânge care arată inflamație
• Scădere a sensibilității la atingere, durere sau temperatură
• Disconfort la nivelul gurii (inclusiv senzație de arsură la nivelul buzei)

Reacțiile adverse raportate la copii și adolescenți au fost similare cu cele observate la adulți.

Raportarea reacțiilor adverse Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră, farmacistului sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect.

De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Cum se păstrează

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

Flacoane nedeschise: A se păstra la frigider (2°C – 8°C).

Soluția reconstituită: După reconstituire, se recomandă utilizarea imediată pentru diluare. Soluția reconstituită poate fi păstrată până la 24 ore la frigider între 2°C și 8°C.

Soluția diluată: După diluare, se recomandă utilizarea imediată. Soluția diluată poate fi păstrată timp de 24 ore între 2°C și 8°C, urmată de o perioadă de 9 ore la temperatura camerei (până la 25°C).

Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați medicul dumneavoastră, farmacistul sau asistenta să aruncați medicamentele pe care nu le mai utilizați. Aceste măsuri vor contribui la protejarea mediului.

Conținutul ambalajului și alte informații

Ce conține Nexviadyme Substanța activă este alfa avalglucozidază. Un flacon conține alfa avalglucozidază 100 mg. După reconstituire, soluția conține alfa avalglucozidază 10 mg per ml, iar după diluare concentrația variază de la 0,5 mg/ml la 4 mg/ml. Celelalte componente sunt

• Histidină
• Clorhidrat de histidină monohidrat
• Glicină
• Manitol
• Polisorbat 80

Cum arată Nexviadyme și conținutul ambalajului Alfa avalglucozidaza este o pulbere pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă disponibilă într-un flacon (100 mg/flacon). Fiecare ambalaj conține 1, 5, 10 sau 25 flacoane. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Pulberea este de culoare albă până la galben deschis. După reconstituire, este o soluție limpede, incoloră până la galben deschis. Soluția reconstituită trebuie diluată ulterior.

Deținătorul autorizației de punere pe piață Sanofi B.V. Paasheuvelweg 25 1105 BP Amsterdam Țările de Jos

Fabricantul Genzyme Ireland Limited, Parcul Industrial IDA, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a deținătorului autorizației de punere pe piață:

België/Belgique/Belgien Sanofi Belgium Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 Lietuva Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

България Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942 480

Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium Tél/Tel: + 32 2 710 54 00 (Belgique/Belgien)

Česká republika Sanofi, s.r.o. Tel: +420 233086 111 Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel: +36 1 505 0050 Danmark Sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00

Malta Sanofi S.r.l. Tel: +39 02 39394275

Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Nederland Sanofi B.V. Tel: +31 20 245 4000 Eesti Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30

Norge sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00

Ελλάδα Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 1600

Österreich sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 – 0 España sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00

Polska Sanofi Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00 France Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 555 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Portugal Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400

Hrvatska Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500

Ireland Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00

România Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00

Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000

Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600

Italia Sanofi S.r.l. Tel: 800536389 Suomi/Finland Sanofi Oy Puh/Tel: + 358 201 200 300

Κύπρος C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741741

Sverige Sanofi AB Tel: +46 (0)8 634 50 00

Latvija Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

United Kingdom (Northern Ireland) sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel +44 (0) 800 035 2525

Acest prospect a fost revizuit în .

Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente: http://www.ema.europa.eu/ . Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.

––––––––––––––––––––––––––––––––––––––––

Următoarele informații sunt destinate numai profesioniștilor din domeniul sănătății:

Reconstituire Trebuie utilizată tehnica aseptică în timpul reconstituirii. 1. Trebuie determinat numărul de flacoane care trebuie reconstituite în funcție de greutatea fiecărui pacient și de doza recomandată, de 20 mg/kg sau de 40 mg/kg. Greutatea pacientului (kg) x doză (mg/kg) = doza pacientului (în mg). Doza pacientului (în mg) împărțită la 100 mg/flacon = numărul de flacoane de reconstituit. Dacă numărul de flacoane include o fracțiune, trebuie rotunjit până la următorul număr întreg. Exemplu: greutatea pacientului (16 kg) x doză (20 mg/kg) = doza pacientului (320 mg). 320 mg împărțit la 100 mg/flacon = 3,2 flacoane; prin urmare, trebuie reconstituite 4 flacoane. Exemplu: greutatea pacientului (16 kg) x doză (40 mg/kg) = doza pacientului (640 mg). 640 mg împărțit la 100 mg/flacon = 6,4 flacoane; prin urmare, trebuie reconstituite 7 flacoane. 2. Trebuie scos din frigider numărul necesar de flacoane pentru perfuzie și puse deoparte aproximativ 30 de minute, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei. 3. Fiecare flacon trebuie reconstituit prin injectarea lentă a câte 10,0 ml de apă pentru preparate injectabile în fiecare flacon. Fiecare flacon va furniza 100 mg/10 ml (10 mg/ml). Trebuie evitate impactul puternic al apei pentru preparate injectabile asupra pulberii și formarea spumei. Acest lucru se realizează prin adăugarea lentă a apei pentru preparate injectabile, prin picurare pe peretele interior al flaconului, și nu direct pe pulberea liofilizată. Fiecare flacon trebuie înclinat și rotit ușor, pentru a dizolva pulberea liofilizată. Nu trebuie răsturnat, răsucit sau scuturat. 4. Trebuie efectuată o inspecție vizuală imediată a flacoanelor reconstituite pentru depistarea particulelor și a modificărilor de culoare. Dacă la inspecția imediată se observă particule sau dacă soluția prezintă modificări de culoare, medicamentul reconstituit nu trebuie utilizat. Soluția trebuie lăsată să se dizolve.

Diluare 5. Soluția reconstituită trebuie diluată în soluție de glucoză 5% până la o concentrație finală cuprinsă între 0,5 mg/ml și 4 mg/ml. Vezi tabelul 1 pentru volumul total recomandat al perfuziei, în funcție de greutatea pacientului. 6. Trebuie extras lent volumul de soluție reconstituită din fiecare flacon (calculat în funcție de greutatea pacientului). 7. Soluția reconstituită trebuie adăugată încet și direct în soluția de glucoză 5%. Trebuie evitate formarea spumei sau agitarea pungii de perfuzie. Trebuie evitată introducerea aerului în punga de perfuzie. 8. Pentru a amesteca soluția din punga de perfuzie, se va răsturna sau se va masa ușor punga de perfuzie. Nu trebuie scuturată. 9. Pentru a evita administrarea particulelor introduse accidental în timpul preparării dozei i.v., se recomandă utilizarea unui filtru în linie, cu capacitate scăzută de legare a proteinelor, de 0,2 μm, pentru administrarea Nexviadyme. După finalizarea administrării perfuziei, trebuie spălată linia intravenoasă cu soluție de glucoză 5%. 10. Nexviadyme nu trebuie administrat prin aceeași linie intravenoasă cu alte medicamente.

Tabelul 1: Volumele anticipate ale perfuziei intravenoase pentru administrarea Nexviadyme în funcție de greutatea corporală a pacientului, pentru doze de 20 mg/kg și 40 mg/kg Intervalul de greutate a pacientului (kg) Volumul total al perfuziei pentru doza de 20 mg/kg (ml) Volumul total al perfuziei pentru doza de 40 mg/kg (ml) 1,25 până la 5 50 50 5,1 până la 10 50 100 10,1 până la 20 100 200 20,1 până la 30 150 300 30,1 până la 35 200 400 35,1 până la 50 250 500 50,1 până la 60 300 600 60,1 până la 100 500 1000 100,1 până la 120 600 1200 120,1 până la 140 700 1400 140,1 până la 160 800 1600 160,1 până la 180 900 1800 180,1 până la 200 1000 2000

Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale.

Administrarea perfuziei la domiciliu

Administrarea perfuziei cu Nexviadyme la domiciliu poate fi luată în considerare la pacienții care tolerează bine administrarea perfuziilor și nu au antecedente de RAP moderate sau severe timp de câteva luni. Decizia de a trece un pacient la administrarea perfuziei la domiciliu trebuie luată după evaluare și la recomandarea medicului curant. Atunci când se evaluează eligibilitatea unui pacient pentru administrarea perfuziei la domiciliu, trebuie luate în considerare comorbiditățile preexistente ale pacientului respectiv și capacitatea sa de a fi compliant la cerințele administrării perfuziei la domiciliu. Trebuie avute în vedere următoarele criterii:

• Pacientul nu trebuie să aibă nicio afecțiune concomitentă care, în opinia medicului, îi poate afecta capacitatea de a tolera administrarea perfuziei.
• Pacientul este considerat stabil din punct de vedere medical. Înainte de inițierea administrării perfuziei la domiciliu, trebuie finalizată o evaluare cuprinzătoare.
• Pacientului trebuie să i se fi administrat timp de cateva luni perfuzii cu Nexviadyme sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul pacienților cu boală Pompe, în spital sau într-un cadru clinic adecvat pentru îngrijirea pacientului. O condiție prealabilă pentru inițierea administrării perfuziei la domiciliu este stabilirea unui tipar în care administrarea perfuziilor este bine tolerată, fără RAP sau cu RAP ușoare, care au fost controlate cu premedicație.
• Pacientul trebuie să fie dornic și capabil să respecte procedurile de administrare a perfuziei la domiciliu.
• Infrastructura pentru administrarea perfuziei la domiciliu, resursele și procedurile, inclusiv instructajul, trebuie să fie stabilite și puse la dispoziția profesionistului din domeniul sănătății. Un profesionist din domeniul sănătății trebuie să fie disponibil în orice moment pe durata administrării perfuziei la domiciliu și o anumită perioadă de timp după administrarea perfuziei, în funcție de tolerabilitatea pacientului înainte de începerea administrării perfuziei la domiciliu.

Dacă pacientul prezintă reacții adverse în timpul administrării perfuziei la domiciliu, trebuie oprit imediat procesul de administrare a perfuziei și trebuie inițiat tratamentul medical adecvat. Poate fi necesară administrarea perfuziilor ulterioare într-un spital sau într-un cadru medical adecvat pentru îngrijirea pacienților, până când nu mai este prezentă o astfel de reacție adversă. Doza și viteza perfuziei nu trebuie modificate fără recomandarea medicului curant.