RCP · CARBAGLU 200mg

Iniţierea tratamentului cu Carbaglu trebuie să se facă sub supravegherea unui medic cu experienţă în tratamentul bolilor metabolice.

Doze:

• Pentru deficitul de N-acetilglutamat sintetază:

Pe baza experienţei clinice existente, tratamentul poate fi început chiar din prima zi de viaţă. Doza zilnică iniţială trebuie să fie de 100 mg/kg, cu o creştere până la 250 mg/kg dacă este necesar. Ea trebuie ajustată în mod individual, pentru a menţine concentraţiile plasmatice de amoniac în limite normale (vezi pct. 4.4).

Pe termen lung, este posibil să nu fie nevoie de o creştere a dozei în funcţie de greutate, în condiţiile în care s-a obţinut un control metabolic adecvat; dozele zilnice se situează între 10 mg/kg şi 100 mg/kg.

Testul de răspuns la acidul carglumic

Înainte de iniţierea oricărui tratament pe termen lung, se recomandă testarea răspunsului individual la administrarea de acid carglumic. Exemple:

- La un copil comatos, se începe cu o doză de 100 până la 250 mg/kg/zi şi se măsoară concentraţia plasmatică de amoniac cel puţin înainte de fiecare administrare; aceasta trebuie să se normalizeze în decurs de câteva ore de la începerea administrării Carbaglu.

- La un pacient cu hiperamoniemie moderată se administrează o doză-test de 100 până la 200 mg/kg şizi timp de 3 zile, în condiţiile unui aport constant de proteine, şi se determină în mod repetat concentraţia amoniacului plasmatic (înainte de mese şi la 1 oră după mese); doza se ajustează astfel încât să se menţină niveluri plasmatice normale de amoniac.

• Pentru acidemia izovalerianică, acidemia metilmalonică şi acidemia propionică:

Tratamentul trebuie iniţiat la instaurarea hiperamoniemiei la pacienţii cu acidemie organică. Doza zilnică iniţială este de 100 mg/kg, putând fi crescută până la maximum 250 mg/kg, dacă este necesar. Pe urmă, doza va fi ajustată în mod individual, astfel încât să se menţină concentraţiile plasmatice ale amoniacului în limite normale (vezi pct. 4.4).

Insuficiență renală:

Se recomandă precauție la administrarea Carbaglu pacienților care suferă de insuficiență renală. Este necesară ajustarea dozei, în funcție de nivelul RFG.

• Pacienții cu insuficiență renală moderată (RGF 30-59 mL/min) o doza inițială recomandată este de 50 mg/kg/zi până la 125 mg/kg corp/zi la pacienți cu hiperamoniemie din cauza deficitului NAGS (N acetil glutamat sintetază) sau acidemiei organice, o pe termen lung, doza zilnică va fi cuprinsă între 5 mg/kg corp/zi și 50 mg/kg corp/zi și trebuie ajustată individual pentru a păstra în limite normale concentrațiile plasmatice de amoniac

• Pacienții cu insuficiență renală severă (RFG ≤ 29 mL/min) o doza inițială recomandată este cuprinsă între 15 mg/kg corp/zi până la 40 mg/kg corp/zi pentru pacienți cu hiperamoniemie din cauza deficitului NAGS sau acidemiei organice, o pe termen lung, doza zilnică va fi cuprinsă între 2 mg/kg corp/zi până la 20 mg/kg corp/zi și trebuie ajustată individual pentru a păstra în limite normale concentrațiile plasmatice de amoniac

Populație pediatrică

Siguranța și eficiența Carbaglu în tratamentul pacienților pediatrici (de la naștere și până la vârsta de 17 ani) cu hiperamoniemie acută sau cronică prin deficit NAGS și hiperamoniemie acută datorată AIV, AP sau AMM au fost determinate, și pe baza pe acestor date, ajustarea dozelor la nou-născuți nu este considerată necesară.

Mod de administrare:

Acest medicament se administrează NUMAI pe cale orală (ingestie sau prin sonda nazo-gastrică cu ajutorul seringii, dacă este necesar).

Pe baza datelor farmacocinetice şi a experienţei clinice se recomandă divizarea dozei zilnice totale în două până la patru prize, care vor fi administrate înainte de mese sau alăptare. Divizarea comprimatelor în jumătăţi permite obţinerea celor mai multe dintre ajustările de dozaj dorite. Ocazional, utilizarea sferturilor de comprimat se poate dovedi utilă pentru ajustarea dozei în conformitate cu prescripţia medicală.

Comprimatele trebuie să fie dispersate într-un volum minim de 5-10 ml de apă şi ingerate imediat sau administrate printr-o administrare rapidă, cu ajutorul seringii, prin sonda nazo-gastrică.

Suspensia are un gust uşor acid.

Nu s-au efectuat studii specifice privind interacţiunile.

Sarcina Pentru acidul carglumic, nu sunt disponibile date clinice privind utilizarea la femeile gravide. Studiile la animale au evidenţiat efecte toxice minime asupra dezvoltării (vezi pct. 5.3). Medicamentul nu va fi prescris decât cu prudenţă la femeia gravidă. Alăptarea Nu se cunoaşte dacă acidul carglumic este secretat în laptele matern la om, în schimb prezenţa lui a fost dovedită în laptele matern la şobolani (vezi pct. 5.3). Prin urmare, alăptarea este contraindicată în timpul utilizării acidului carglumic. (vezi pct. 4.3).