NAGLAZYME

Ce este și pentru ce se utilizează

Naglazyme se utilizează pentru tratamentul pacienţilor cu boală MPZ VI (mucopolizaharidoză tip VI).

Persoanele cu boala MPZ VI concentraţia unei anumite enzime, numită N-acetilgalactozamin 4- sulfatază, care descompune anumite substanţe (glicozaminoglicani) din organism, este fie scăzută, fie este absentă. Ca urmare, aceste substanţe nu se descompun şi nu sunt utilizate de către organism aşa cum ar trebui. Acestea se acumulează în multe ţesuturi din organism, determinând apariţia simptomelor de MPZ VI.

Cum acţionează acest medicament

Acest medicament conţine o enzimă recombinantă denumită galsulfază. Aceasta poate înlocui enzima naturală care lipseşte la pacienţii cu MPZ VI. S-a demonstrat că tratamentul îmbunătăţeşte capacitatea de a merge şi de a urca scările şi scade valorile glicozaminoglicanilor din organism. Acest medicament poate ameliora simptomele de MPZ VI.

Înainte să luați acest medicament

Nu trebuie să vi se administreze acest medicament

• dacă aţi prezentat reacţii alergice (de hipersensibilitate) severe sau care pun viaţa în pericol, la galsulfază sau la oricare dintre celelalte componente ale Naglazyme şi readministrarea medicamentului nu a înregistrat succes.

Atenţionări şi precauţii

• Dacă sunteţi tratat cu Naglazayme, este posibil să prezentaţi reacţii legate de perfuzie. O reacţie legată de perfuzie reprezintă orice reacţie adversă care apare în timpul perfuziei sau până la sfârşitul zilei în care s-a administrat perfuzia (vezi punctul 4 „Reacţii adverse posibile”). În momentul în care manifestaţi o astfel de reacţie, trebuie să îi spuneţi imediat medicului dumneavoastră.
• Dacă manifestaţi o reacţie alergică, medicul dumneavoastră poate încetini sau opri perfuzia. De asemenea, medicul dumneavoastră vă poate administra medicamente suplimentare pentru tratamentul oricăror reacţii alergice.
• Dacă aveţi febră sau dificultăţi de respiraţie înainte să vi se administreze acest medicament, discutaţi cu medicul dumneavoastră despre posibilitatea de a amâna perfuzia cu Naglazyme.
• Dacă aveți deja o afecțiune a inimii, vă rugăm să îl informați pe medicul dumneavoastră în orice moment în timpul tratamentului cu Naglazyme. Medicul dumneavoastră vă poate modifica perfuzia pe baza acestei informații.
• Acest medicament nu a fost testat la pacienţii cu probleme de rinichi sau ficat. Discutaţi cu medicul dumneavoastră dacă aveţi insuficienţă renală sau hepatică.
• Vă rugăm să discutaţi cu medicul dumneavoastră dacă aveţi dureri musculare, vă amorţesc braţele sau picioarele sau dacă aveţi orice fel de probleme intestinale sau urinare, deoarece este posibil ca acestea să fie cauzate de compresia exercitată asupra măduvei spinării.

Naglazyme împreună cu alte medicamente Vă rugăm să spuneţi medicului dumneavoastră dacă luaţi sau aţi luat recent orice alte medicamente, inclusiv dintre cele eliberate fără prescripţie medicală.

Sarcina şi alăptarea Naglazyme nu trebuie administrat în timpul sarcinii, cu excepţia cazurilor în care este absolut necesar. Adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua orice medicament. Nu se cunoaşte dacă galsulfaza se elimină în laptele matern, de aceea este necesar ca alăptarea să fie întreruptă pe durata tratamentului cu Naglazyme. Adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua orice medicament.

Conducerea vehiculelor şi folosirea utilajelor Nu s-au efectuat studii privind efectele asupra capacităţii de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje.

Acest medicament conţine sodiu Fiecare flacon de 5 ml conține 0,8 mmol (18,4 mg) sodiu și se administrează în soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml.. Acest lucru trebuie avut în vedere la pacienţii care urmează o dietă cu restricţie de sodiu.

Cum se administrează

Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va administra Naglazyme. Doza care vi se administrează se bazează pe greutatea dumneavoastră corporală. Doza recomandată este de 1 mg/kg de greutate corporală, administrat o dată pe săptămână prin picurare într-o venă (prin perfuzie intravenoasă). Fiecare perfuzie va dura aproximativ 4 ore. În prima oră viteza perfuziei va fi mică (aproximativ 2,5% din volumul total de soluţie), iar volumul rămas (aproximativ 97,5%) va fi perfuzat în următoarele 3 ore.

Dacă vi se administrează mai mult decât trebuie din Naglazyme Naglazyme se administrează sub supravegherea unei asistente medicale sau a unui medic; acesta sau aceasta va verifica dacă s-a administrat doza corectă şi va acţiona în consecinţă, dacă este necesar.

Dacă uitaţi să luaţi acest medicament Dacă aţi omis o perfuzie cu Naglazyme, vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră. Dacă aveţi orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresaţi-vă medicului dumneavoastră.

Reacții adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Reacţiile adverse au fost observate mai ales în timp ce pacienţilor li se administra medicamentul sau la scurt timp după aceea („reacţii asociate perfuziei”). Cele mai grave reacţii adverse au fost umflarea feţei şi febră (foarte frecvente); pauze mai mari decât pauzele normale între două respiraţii consecutive, dificultăţi în respiraţie, astm bronşic şi urticarie (frecvente); şi umflarea limbii şi a gâtului şi reacţii alergice grave la acest medicament (cu frecvenţă necunoscută).

Dacă manifestaţi vreuna dintre aceste reacţii adverse, vă rugăm să-i spuneţi imediat medicului dumneavoastră. S-ar putea să fie nevoie să vi se administreze alte medicamente pentru prevenirea unei reacţii alergice (de exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi) sau pentru reducerea febrei (antipiretice). Cele mai frecvente simptome ale reacţiilor asociate perfuziei includ febră, frisoane, erupţie trecătoare pe piele, urticarie şi dificultăți ale respiraţiei.

Reacţii adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 persoană din 10):

• durere în gât
• gastroenterită
• scăderea reflexelor
• durere de cap
• inflamaţie a ochilor
• vedere înceţoşată
• diminuarea auzului
• tensiune arterială mare
• nas înfundat
• umflătură la nivelul ombilicului
• vărsături
• greaţă
• mâncărimi
• durere (inclusiv la nivelul urechii, abdomenului, articulaţiilor, pieptului)
• stare generală de rău

Reacţii adverse frecvente (pot afecta 1 persoană din 10):

• tremurături
• tensiune arterială mică
• tuse
• respiraţie şuierătoare
• înroşire a pielii

Alte reacţii adverse cu frecvenţă necunoscută:

• şoc
• senzație de furnicături
• bătăi lente ale inimii
• bătăi rapide ale inimii
• nuanţă albăstruie a pielii
• paloare a pielii
• concentraţie scăzută a oxigenului în sânge
• respiraţii accelerate

Dacă manifestaţi oricare dintre aceste simptome sau alte simptome nemenţionate în acest prospect, adresaţi-vă imediat medicului dumneavoastră. Acestea includ orice reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare,aşa cum este menţionat în Anexa V. Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii suplimentare privind siguranţa acestui medicament.

Cum se păstrează

Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor.

Nu vă administraţi acest medicament după data de expirare înscrisă pe flacon, după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

Flacoane sigilate: A se păstra la frigider (2

• C-8
• C).

A nu se congela. Soluţii diluate: Stabilitatea fizico-chimică în timpul utilizării a fost demonstrată pentru un interval de cel mult 4 zile, la temperatura camerei (23

• C-27
• C).

Din punct de vedere al siguranţei microbiologice, medicamentul trebuie utilizat imediat. Dacă nu este utilizat imediat, intervalele şi condiţiile de păstrare în perioada de utilizare sunt responsabilitatea utilizatorului şi nu trebuie să depăşească, în mod normal, 24 ore la 2

• C-8
• C, urmate de o perioadă de cel mult 24 de ore la temperatura camerei (23
• C-27
• C), în perioada de administrare.

Nu vă administraţi Naglazyme în cazul în care conţine particule vizibile.

Medicamentele nu trebuie aruncate pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebaţi farmacistul cum să eliminaţi medicamentele care nu vă mai sunt necesare. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Conținutul ambalajului și alte informații

Ce conţine Naglazyme

• Substanţa activă este galsulfaza. Fiecare ml de Naglazyme conţine 1 mg galsulfază. Un flacon a 5 ml conţine galsulfază 5 mg. Galsulfaza este N-acetilgalactozamin 4-sulfatază umană recombinantă, produsă prin inginerie genetică pe celule de ovar de hamster chinezesc (OHC).
• Celelalte componente sunt: clorură de sodiu, fosfat de sodiu monobazic monohidrat, fosfat de sodiu dibazic heptahidrat, polisorbat 80, apă pentru preparate injectabile.

Cum arată Naglazyme şi conţinutul ambalajului

Naglazyme este furnizat sub formă de concentrat pentru soluţie perfuzabilă. Soluţia concentrată, limpede până la uşor opalescentă şi incoloră până la palid-gălbuie trebuie să nu conţină particule vizibile. Înainte de perfuzie, soluţia trebuie diluată în mod suplimentar.

Mărimi de ambalaj: 1 şi 6 flacoane. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork, P43 R298 Irlanda Fabricantul BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork, P43 R298 Irlanda

Acest prospect a fost revizuit în MM/YYYY

Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe website-ul Agenţiei Europene a Medicamentului: http://www.ema.europa.eu/. Există, de asemenea, link-uri cu alte website-uri despre boli rare şi tratamente.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- --- Următoarele informaţii sunt destinate numai medicilor şi personalului medical:

Naglazyme nu trebuie amestecat în aceeaşi perfuzie cu niciun alt medicament, cu excepţia celor menţionate mai jos.

Fiecare flacon de Naglazyme este destinat unei singure utilizări. Concentratul pentru soluţie perfuzabilă trebuie diluat cu soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%), printr-o tehnică aseptică. Se recomandă ca administrarea soluţiei diluate de Naglazyme la pacienţi să se facă cu utilizarea unui set de perfuzie echipat cu un filtru încorporat de 0,2 µm.

Orice produs neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale.

Pregătirea perfuziei cu Naglazyme (prin utilizarea tehnicii aseptice)

Numărul de flacoane care urmează să fie diluate trebuie stabilit în funcţie de greutatea corporală a pacientului, iar flacoanele trebuie scoase din frigider cu aproximativ 20 de minute înainte, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei.

Înainte de diluare, fiecare flacon trebuie inspectat pentru a detecta eventualele particule şi modificări de culoare. Soluţia limpede până la uşor opalescentă şi incoloră până la palid-gălbuie trebuie să nu conţină particule vizibile.

Dintr-o pungă de perfuzie de 250 ml se va extrage un volum de soluţie pentru perfuzie de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul total de Naglazyme care urmează să fie adăugat. Pentru pacienţii care prezintă susceptibilitate de supraîncărcare lichidiană şi cu greutate corporală mai mică de 20 kg, trebuie luată în considerare utilizarea pungilor de perfuzie de 100 ml; în asemenea cazuri, viteza de perfuzie (ml/min) trebuie scăzută astfel încât durata totală a perfuziei să nu scadă sub 4 ore. În cazul utilizării pungilor de 100 ml, volumul de Naglazyme poate fi adăugat direct în punga de perfuzie.

Volumul de Naglazyme trebuie să fie adăugat încet la soluţia perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).

Soluţia trebuie să fie amestecată încet înainte de perfuzie.

Înainte de utilizare, soluţia trebuie inspectată vizual pentru a detecta eventuala prezenţă a unui conţinut de particule. Trebuie utilizate numai acele soluţii limpezi şi incolore care nu prezintă particule vizibile.