RCP · ZAVESCA

Terapia trebuie efectuată de medici cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boală Gaucher sau cu boală Niemann – Pick de tip C, în funcţie de situaţie.

Doze

Doza în boala Gaucher de tip I

Adulţi

Doza iniţială recomandată pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu boală Gaucher de tip I este de 100 mg de trei ori pe zi.

La unii pacienţi, poate fi necesară reducerea temporară a dozei la 100 mg o dată sau de două ori pe zi, din cauza diareei.

Copii şi adolescenţi

Eficacitatea Zavesca la copii şi adolescenţi cu vârsta cuprinsă între 0 şi 17 ani cu boală Gaucher de tip I nu a fost stabilită. Nu sunt disponibile date.

Doza în boala Niemann-Pick de tip C

Adulţi

Doza recomandată pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu boală Niemann-Pick de tip C este de 200 mg de trei ori pe zi.

Copii şi adolescenţi

Doza recomandată pentru tratamentul pacienţilor adolescenţi (cu vârsta de 12 ani şi peste) cu boală Niemann-Pick de tip C este de 200 mg de trei ori pe zi.

La pacienţii sub vârsta de 12 ani, doza trebuie ajustată în funcţie de suprafaţa corporală, aşa cum este prezentat mai jos.

La unii pacienţi poate fi necesară reducerea temporară a dozei din cauza diareei.

Avantajele tratamentului pacienţilor cu Zavesca trebuie evaluate periodic (vezi pct. 4.4).

Experienţa privind utilizarea Zavesca la pacienţii cu boală Niemann-Pick de tip C şi vârstă sub 4 ani este limitată.

Grupe speciale de pacienţi

Vârstnici

Nu există experienţă privind utilizarea Zavesca la pacienţii cu vârsta peste 70 ani.

Insuficienţă renală

Datele farmacocinetice indică faptul că pacienţii cu insuficienţă renală prezintă o expunere sistemică m2,crescută la miglustat. La pacienţii cu un clearance al creatininei ajustat de 50-70 ml/min şi 1,73 administrarea începe cu doza de 100 mg de două ori pe zi la pacienţii cu boală Gaucher de tip I şi cu doza de 200 mg de două ori pe zi (ajustată în funcţie de suprafaţa corporală la pacienţii cu vârsta sub 12 ani), la pacienţii cu boală Niemann-Pick de tip C.

m2,La pacienţii cu un clearance al creatininei ajustat de 30-50 ml/min şi 1,73 administrarea începe cu doza de 100 mg o dată pe zi la pacienţii cu boală Gaucher de tip I şi cu doza de 100 mg de două ori pe zi (ajustată în funcţie de suprafaţa corporală la pacienţii cu vârsta sub 12 ani), la pacienţii cu boala Niemann-Pick de tip C. Nu se recomandă utilizarea la pacienţii cu insuficienţă renală severă – clearance al creatininei < 30 ml/min şi 1,73 m2 (vezi pct. 4.4 şi 5.2).

Insuficienţă hepatică

Nu s-a evaluat utilizarea Zavesca la pacienţii cu insuficienţă hepatică.

Mod de administrare

Zavesca se poate administra cu sau fără alimente.

Sarcina
Nu există date adecvate privind utilizarea miglustatului la femeile gravide. Studiile la animale au
demonstrat toxicitate maternă si embrion-fetală, inclusiv scăderea supraviețuirii embrion-fetale (vezi
pct. 5.3). Nu se cunoaşte riscul potenţial la om. Miglustatul traversează bariera feto-placentară şi nu
trebuie utilizat în timpul sarcinii.
Alăptarea
Nu se cunoaşte dacă miglustatul se excretă în laptele matern. Zavesca nu trebuie utilizat în timpul
alăptării.
Fertilitatea
Studiile la şobolan au arătat că miglustatul provoacă efecte adverse asupra parametrilor spermei
(motilitatea şi morfologia), reducând astfel fertilitatea (vezi pct. 4.4 şi 5.3).
Contracepția la bărbați și femei
Femeile de vârstă fertilă trebuie să utilizeze metode contraceptive. Pacienţii de sex masculin trebuie să
utilizeze metode contraceptive sigure în perioada în care utilizează Zavesca şi încă 3 luni de la
încetarea tratamentului (vezi pct. 4.4 şi 5.3).