RCP · VPRIV 400 unitati

Tratamentul cu VPRIV trebuie supravegheat de un medic cu experienţă în managementul pacienţilor cu boală Gaucher.

Doze

Doza recomandată este de 60 unităţi/kg administrată o dată la două săptămâni.

Ajustarea dozei se poate face de la caz la caz, în funcţie de performanţe şi de menţinerea obiectivelor terapeutice. Studiile clinice au evaluat doze cuprinse între 15 şi 60 unităţi/kg o dată la două săptămâni. Nu au fost studiate doze mai mari de 60 unităţi/kg.

Pacienţii în curs de tratament cu imiglucerază în cadrul terapiei de substituţie enzimatică pentru boala Gaucher de tip 1 pot trece la VPRIV, folosind aceeaşi doză şi aceeaşi frecvenţă.

Grupe speciale de pacienți

Vârstnici (≥ 65 ani)

Pacienţii vârstnici pot primi doze cuprinse între aceleaşi valori (15-60 unităţi/kg) ca şi alţi pacienţi adulţi (vezi pct. 5.1).

Pacienţi cu insuficienţă renală

Nu se recomandă ajustarea dozei la pacienţii cu insuficienţă renală, pe baza cunoştinţelor actuale privind farmacocinetica şi farmacodinamica velaglucerază alfa (vezi pct. 5.2).

Pacienţi cu insuficienţă hepatică

Nu se recomandă ajustarea dozei la pacienţii cu insuficienţă hepatică, pe baza cunoştinţelor actuale privind farmacocinetica şi farmacodinamica velaglucerază alfa (vezi pct. 5.2).

Copii și adolescenţi

Douăzeci din cei 94 de pacienţi (21%) care au primit velaglucerază alfa pe durata studiilor clinice au fost copii şi adolescenţi (cu vârste cuprinse între 4 şi 17 ani). Profilul de siguranţă şi eficacitate a fost similar la copii şi la adulţi (vezi pct. 5.1 pentru informaţii suplimentare). Datele privind administrarea la domiciliu a perfuziei la grupele de pacienţi copii şi adolescenţi de către pacient sau de persoana care are grijă de pacient sunt foarte limitate.

Siguranța și eficacitatea velaglucerază alfa la copiii cu vârsta mai mică de 4 ani nu au fost încă stabilite. Nu sunt disponibile date.

Mod de administrare

Numai pentru perfuzie intravenoasă.

A se administra sub formă de perfuzie intravenoasă cu durata de 60 de minute.

Administrarea trebuie să se facă printr-un filtru de 0,2 sau 0,22 µm.

Administrarea la domiciliu de către un profesionist în domeniul sănătăţii sau auto-administrarea (adică administrare de către persoana care are grijă de pacient sau de către pacienţi înşişi) se poate lua în considerare în cazul pacienţilor cărora li s-au administrat cel puţin trei perfuzii şi care au tolerat bine perfuziile. Decizia ca un pacient să treacă la administrarea la domiciliu trebuie luată după evaluarea şi recomandarea medicului curant. În special auto-administrarea trebuie monitorizată îndeaproape de către medicul curant şi trebuie efectuată în prezenţa unui adult responsabil.

Medicul curant trebuie să se asigure că persoana care va administra velaglucerază alfa la domiciliu este instruită corespunzător. Doza şi viteza de perfuzare trebuie să rămână constante pe durata administrării la domiciliu şi să nu fie modificate fără supravegherea medicului curant. Suportul medical adecvat, inclusiv personal cu instruire adecvată în măsurile de urgenţă, trebuie să fie imediat disponibil atunci când se administrează velaglucerază alfa. În cazul apariţiei unor reacţii anafilactice sau a altor reacţii acute, se va întrerupe imediat perfuzia şi se va începe administrarea tratamentului medical adecvat (vezi pct. 4.4). Este posibil să fie necesare perfuzii ulterioare într-un cadru clinic.

Pentru instrucţiuni privind reconstituirea şi diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.

Nu s-au efectuat studii privind interacţiunile.

Femei aflate la vârsta fertilă Pacientele cu boala Gaucher care rămân gravide pot prezenta o perioadă de accentuare a bolii pe durata sarcinii şi a perioadei puerperale. Evaluarea riscurilor şi beneficiilor trebuie să se realizeze la femeile cu boala Gaucher care intenţionează să rămână gravide. Sarcina Datele provenite din utilizarea de velaglucerază alfa la femeile gravide sunt inexistente sau limitate. Studiile la animale nu au evidenţiat efecte toxice dăunătoare directe sau indirecte asupra sarcinii, dezvoltării embrionare/fetale, naşterii sau dezvoltării postnatale. Pentru adaptarea individualizată a tratamentului este necesară monitorizarea strictă a sarcinii şi a manifestărilor clinice ale bolii Gaucher. Este necesară prudenţă atunci când medicamentul este prescris femeilor gravide. Alăptarea Informațiile cu privire la excreția velaglucerazei alfa sau a metaboliților săi în laptele uman sunt insuficiente. Velagluceraza este o formă sintetică a beta-glucocerebrozidazei, o componentă normală a laptelui uman. Studiile pe alte forme ale acestei enzime au demonstrat niveluri foarte scăzute ale enzimei în laptele uman. Trebuie luată decizia fie de a întrerupe alăptarea, fie de a întrerupe/de a se abţine de la VPRIV, având în vedere beneficiul alăptării pentru copil şi beneficiul tratamentului pentru femeie. Fertilitatea Studiile la animale nu au indicat efecte toxice asupra funcţiei de reproducere (vezi pct. 5.3).