RCP · SEPHIENCE 1000 mg
Fișă tehnică pentru profesioniști. Text oficial (ANMDMR).
- Denumire comună (DCI): SEPHIENCE 1000 mg
- Cod ATC: A16AX28
- Forma farmaceutică: pulbere orală în plic
- Concentrație: 1000mg
- Deținătorul autorizației: PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL LIMITED - IRLANDA
Acțiune farmacologică
Doze și mod de administrare
Tratamentul cu Sephience trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în tratamentul FCU.
Doze
Doza recomandată (mg/kg/zi) de Sephience care trebuie administrată pe cale orală o dată pe zi se bazează pe vârstă și greutatea corporală (vezi Tabelul 1). Doza maximă recomandată este de 60 mg/kg/zi. Doza recomandată de Sephience la pacienții cu vârsta ≥2 ani este de 60 mg/kg/zi. Cu toate acestea, doza poate fi ajustată la o doză mai mică, dacă medicul curant consideră că este necesar sau adecvat.
Tabelul 1: Doza recomandată în funcție de vârsta și greutatea corporală ale pacientului
| Vârstă | Doză recomandată (mg/kg) de Sephience pe zi |
|---|---|
| între 0 și <6 luni | 7,5 mg/kg/zi |
| între 6 și <12 luni | 15 mg/kg/zi |
| 12 luni până la <2 ani | 30 mg/kg/zi |
| ≥2 ani | 60 mg/kg/zi |
Tabelele 2 până la 5 de mai jos furnizează informații privind schemele terapeutice, în funcție de grupa de vârstă, pentru pacienții cu greutatea de 16 kg sau mai puțin, cu doze diferite (7,5, 15, 30 și 60 mg/kg/zi).
Tabelul 2: Doza recomandată de Sephience pulbere orală în plic în funcție de greutatea corporală la pacienții copii cu vârsta sub 6 luni
| 7,5 mg/kg/zi | |||
| între 0 și <6 luni | |||
| Greutate (kg) | Doză totală (mg) | Număr de plicuri (250 mg) | Volum de administrat (ml) (25 mg/ml) |
| 2 | 15 | 1 | 0,6 |
| 3 | 22,5 | 1 | 0,9 |
| 4 | 30 | 1 | 1,2 |
| 5 | 37,5 | 1 | 1,5 |
| 6 | 45 | 1 | 1,8 |
| 7 | 52,5 | 1 | 2,1 |
| 8 | 60 | 1 | 2,4 |
| 9 | 67,5 | 1 | 2,7 |
| 10 | 75 | 1 | 3 |
| 11 | 82,5 | 1 | 3,3 |
| 12 | 90 | 1 | 3,6 |
| 13 | 97,5 | 1 | 3,9 |
| 14 | 105 | 1 | 4,2 |
| 15 | 112,5 | 1 | 4,5 |
| 16 | 120 | 1 | 4,8 |
Tabelul 3: Doza recomandată de Sephience pulbere orală în plic în funcție de greutatea corporală la pacienții copii cu vârsta cuprinsă între 6 luni și mai puțin de 12 luni
| 15 mg/kg/zi | |||
| între 6 luni și <12 luni | |||
| Greutate (kg) | Doză totală (mg) | Număr de plicuri (250 mg) | Volum de administrat (ml) (25 mg/ml) |
| 2 | 30 | 1 | 1,2 |
| 3 | 45 | 1 | 1,8 |
| 4 | 60 | 1 | 2,4 |
| 5 | 75 | 1 | 3 |
| 6 | 90 | 1 | 3,6 |
| 7 | 105 | 1 | 4,2 |
| 8 | 120 | 1 | 4,8 |
| 9 | 135 | 1 | 5,4 |
| 10 | 150 | 1 | 6 |
| 15 mg/kg/zi | |||
| între 6 luni și <12 luni | |||
| Greutate (kg) | Doză totală (mg) | Număr de plicuri (250 mg) | Volum de administrat (ml) (25 mg/ml) |
| 11 | 165 | 1 | 6,6 |
| 12 | 180 | 1 | 7,2 |
| 13 | 195 | 1 | 7,8 |
| 14 | 210 | 1 | 8,4 |
| 15 | 225 | 1 | 9 |
| 16 | 240 | 1 | 9,6 |
Tabelul 4: Doza recomandată de Sephience pulbere orală în plic în funcție de greutatea corporală la pacienții copii cu vârsta cuprinsă între 12 luni și mai puțin de 2 ani
| Doză | 30 mg/kg/zi | ||
| Vârstă | între 12 luni și <2 ani | ||
| Greutate (kg) | Doză totală (mg) | Număr de plicuri (250 mg) | Volum de administrat (ml) (25 mg/ml) |
| 2 | 60 | 1 | 2,4 |
| 3 | 90 | 1 | 3,6 |
| 4 | 120 | 1 | 4,8 |
| 5 | 150 | 1 | 6 |
| 6 | 180 | 1 | 7,2 |
| 7 | 210 | 1 | 8,4 |
| 8 | 240 | 1 | 9,6 |
| 9 | 270 | 2 | 10,8 |
| 10 | 300 | 2 | 12 |
| 11 | 330 | 2 | 13,2 |
| 12 | 360 | 2 | 14,4 |
| 13 | 390 | 2 | 15,6 |
| 14 | 420 | 2 | 16,8 |
| 15 | 450 | 2 | 18 |
| 16 | 480 | 2 | 19,2 |
Tabelul 5: Doza recomandată de Sephience pulbere orală în plic în funcție de greutatea corporală la pacienții copii cu vârsta de 2 ani și peste
| Doză | 60 mg/kg/zi | ||
| Vârstă | ≥2 ani | ||
| Greutate (kg) | Doză totală (mg) | Număr de plicuri dizolvate (250 mg) | Volum de administrat (ml) (25 mg/ml) |
| 5 | 300 | 2 | 12 |
| 6 | 360 | 2 | 14,4 |
| 7 | 420 | 2 | 16,8 |
| 8 | 480 | 2 | 19,2 |
| 9 | 540 | 3 | 21,6 |
| 10 | 600 | 3 | 24 |
| 11 | 660 | 3 | 26,4 |
| 12 | 720 | 3 | 28,8 |
| 13 | 780 | 4* | 31,2 |
| 14 | 840 | 4* | 33,6 |
| 15 | 900 | 4* | 36 |
| 16 | 960 | 4* | 38,4 |
* În loc de patru plicuri de 250 mg, un plic întreg a 1 000 mg poate fi amestecat cu 36 ml de apă sau suc de mere. Acest amestec trebuie administrat cu o seringă, conform volumului de administrat detaliat în Tabelul 5.
Doza recomandată de Sephience pulbere orală în plic în funcție de greutatea corporală pentru pacienții cu vârsta de 2 ani și peste și cu greutatea de peste 16 kg
Doza recomandată este de 60 mg/kg/zi.
Doza zilnică calculată trebuie rotunjită la cel mai apropiat multiplu de 250 mg sau 1 000 mg, după caz. De exemplu, o doză calculată de 1 251 până la 1 374 mg trebuie rotunjită în jos la 1 250 mg, corespunzător la 1 plic×250 mg și 1 plic×1 000 mg. O doză calculată de 1 375 până la 1 499 mg trebuie rotunjită până la 1 500 mg, corespunzător la 2×250 mg plicuri și 1×1 000 mg.
Doză omisă
O doză omisă trebuie luată cât mai curând posibil. Schema terapeutică stabilită trebuie reluată în ziua următoare.
Întreruperea tratamentului
În studiul pivot de fază 3, pentru determinarea răspunsului a fost utilizat un prag de reducere de 15% sau mai mare a concentrațiilor de fenilalanină (phenylalanine - Phe) din sânge.
Nu sunt disponibile date controlate privind eficacitatea și siguranța la pacienții care nu prezintă o reducere de 15% sau mai mare a concentrațiilor de Phe din sânge după administrarea sepiapterinei timp de 14 zile.
Determinarea receptivității pentru un pacient cu FCU și întreruperea utilizării medicamentului este la latitudinea medicului curant.
Grupe speciale de pacienți
Vârstnici
Siguranța și eficacitatea Sephience la pacienții cu vârsta de 65 de ani și peste nu au fost stabilite. Se recomandă prudență la prescrierea la pacienții cu vârsta de 65 de ani și peste.
Insuficiență renală
Siguranța și eficacitatea Sephience la pacienții cu insuficiență renală nu au fost încă stabilite. Nu sunt disponibile date (vezi pct. 5.2).
Insuficiență hepatică
Siguranța și eficacitatea Sephience la pacienții cu insuficiență hepatică nu au fost încă stabilite. Nu sunt disponibile date (vezi pct. 5.2).
Copii și adolescenţi
În studiile clinice de fază 3 pentru Sephience, unii copii și adolescenți au prezentat hipofenilalaninemie, inclusiv unii pacienți cu valori scăzute ale concentrațiilor de Phe în sânge la evaluări repetate (vezi pct. 4.8).
Mod de administrare
Administrare orală.
Sephience trebuie administrat o dată pe zi, în timpul mesei, utilizând doza exprimată ca mg/kg.
Pulberea orală Sephience este disponibilă în plicuri individuale a 250 mg sau 1 000 mg și trebuie amestecată în apă, suc de mere sau cu o cantitate mică de alimente moi, cum ar fi sosul de mere și gemurile.
Sephience este destinat utilizării pe termen lung.
Pacienți cu greutatea de 16 kg sau mai mică
Sephience trebuie amestecat cu apă sau suc de mere (9 ml pentru fiecare plic de 250 mg;
36 ml pentru fiecare plic de 1 000 mg), iar o parte a acestui amestec care corespunde unei doze necesare trebuie administrată oral cu ajutorul unei seringi pentru administrare orală. Preparatul trebuie amestecat bine, timp de cel puțin 30 de secunde, până când devine uniform și lipsit de cocoloașe, înainte de a fi extras în seringa de administrare. După amestecare, doza trebuie administrată imediat. Dacă nu se utilizează imediat, amestecul lichid poate fi administrat în decurs de 6 ore atunci când este păstrat la temperatura camerei (sub 25 °C) sau de 24 de ore, dacă este păstrat la frigider (2 °C - 8 °C). Preparatul trebuie amestecat din nou timp de cel puțin 30 de secunde, înainte de administrare. A se clăti suplimentar seringa cu apă sau suc (cel puțin 15 ml), pentru a îndepărta orice reziduuri, iar conținutul trebuie înghițit imediat.
Pacienți cu greutatea de peste 16 kg
Sephience trebuie amestecat cu apă sau suc de mere (9 ml pentru fiecare plic de 250 mg; 36 ml pentru fiecare plic de 1 000 mg) sau alimente moi (2 linguri în total). Preparatul trebuie amestecat bine, timp de cel puțin 30 de secunde, cu apă sau suc de mere sau timp de cel puțin 60 de secunde cu alimente moi, până când devine uniform și lipsit de cocoloașe. După amestecare, doza trebuie administrată imediat. Dacă nu se administrează imediat, amestecul lichid poate fi administrat în decurs de 6 ore atunci când este păstrat la temperatura camerei (sub 25 °C) sau de 24 de ore dacă este păstrat la frigider (2 °C - 8 °C). Amestecul lichid și amestecul cu alimente moi trebuie amestecat din nou, timp de cel puțin 30 de secunde și, respectiv, 60 de secunde, înainte de administrare. A se clăti suplimentar recipientul cu apă sau suc (cel puțin 15 ml), pentru a îndepărta orice reziduuri, iar conținutul trebuie înghițit imediat.
Administrare printr-o sondă de nutriție enterală
Pulberea orală Sephience poate fi administrată printr-o sondă de nutriție enterală Fr 6 sau Fr 8, după amestecarea cu apă. Trebuie urmate instrucțiunile producătorului sondei de alimentare înainte de administrarea medicamentului. Pentru instrucțiuni privind prepararea Sephience înainte de administrare, vezi pct. 6.6.
