RCP · PROCYSBI 75 mg

Tratamentul cu PROCYSBI trebuie inițiat sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul cistinozei.

Tratamentul cu cisteamină trebuie inițiat imediat după confirmarea diagnosticului (adică creștere a cistinei leucocitare) pentru a obține un beneficiu terapeutic maxim.

Doze

Concentrația de cistină leucocitară poate fi măsurată, de exemplu, printr-un număr de tehnici diferite, cum sunt subseturile leucocitare (de ex. analiza granulocitelor) sau analiza leucocitară mixtă, fiecare analiză având valori țintă diferite. Profesioniștii din domeniul sănătății trebuie să se raporteze la obiectivele terapeutice specifice analizei furnizate de laboratoarele de testare individuale atunci când iau decizii privind diagnosticul și dozele de PROCYSBI la pacienții cu cistinoză. De exemplu, obiectivul terapeutic este reprezentat de menținerea unei concentrații a cistinei leucocitare < 1 nmol hemicistină/mg de proteină (măsurată prin analiza leucocitară mixtă), la 30 de minute după administrare. Pentru pacienții care urmează un tratament cu o doză stabilă de PROCYSBI și pentru cei care nu au acces ușor la o unitate adecvată pentru a li se măsura concentrația cistinei leucocitare, obiectivul tratamentului trebuie să fie reprezentat de menținerea concentrației plasmatice de cisteamină > 0,1 mg/l, la 30 de minute după administrare.

Intervale de timp pentru măsurare: PROCYSBI trebuie administrat o dată la 12 ore. Determinarea cistinei leucocitare și/sau a cisteaminei plasmatice trebuie obținută la 12,5 ore după administrarea dozei de seară în ziua anterioară și, prin urmare, la 30 de minute după administrarea dozei din dimineața următoare.

Trecerea pacienților de la capsule de cisteamină bitartrat cu eliberare imediată Pacienții cu cistinoză care utilizează cisteamină bitartrat cu eliberare imediată pot fi trecuți la o doză zilnică totală de PROCYSBI egală cu doza zilnică totală anterioară de cisteamină bitartrat cu eliberare imediată. Doza totală zilnică trebuie divizată în două și administrată o dată la 12 ore. Doza maximă g/m2/zi.recomandată de cisteamină este de 1,95 Nu se recomandă utilizarea dozelor mai mari de g/m2/zi1,95 (vezi pct. 4.4).

Pacienților care sunt trecuți de la cisteamină bitartrat cu eliberare imediată la PROCYSBI trebuie să li se măsoare concentrațiile de cistină leucocitară la 2 săptămâni, iar apoi la fiecare 3 luni, pentru evaluarea dozei optime, astfel cum a fost descris mai sus.

Pacienți adulți diagnosticați recent

Pacienții adulți diagnosticați recent trebuie să înceapă cu administrarea cu 1/6 până la 1/4 din doza de g/m2/zi,întreținere țintă pentru PROCYSBI. Doza de întreținere țintă este de 1,3 împărțită în două doze administrate la fiecare 12 ore (vezi tabelul 1 de mai jos). Doza trebuie crescută dacă există un grad adecvat de toleranță și dacă concentrația de cistină leucocitară rămâne > 1 nmol de hemicistină/mg de proteină (măsurată prin analiza leucocitară mixtă). Doza maximă recomandată de g/m2/zi. g/m2/zicisteamină este de 1,95 Nu se recomandă utilizarea dozelor mai mari de 1,95 (vezi pct. 4.4).

Valorile țintă menționate în RCP sunt obținute prin analiza leucocitară mixtă. Trebuie reținut faptul că obiectivele terapeutice pentru depleția de cistină sunt specifice analizei și analize diferite au obiective terapeutice specifice. Prin urmare, profesioniștii din domeniul sănătății trebuie să se raporteze la obiectivele terapeutice specifice analizei furnizate de laboratoarele de testare individuale.

Copii și adolescenți diagnosticați recent g/m2/ziDoza de întreținere țintă de 1,3 poate fi aproximată în conformitate cu tabelul următor care ține cont de suprafață și de greutate.

Tabelul 1: Doza recomandată

*Pot fi necesare doze mai crescute pentru atingerea concentrației țintă de cistină leucocitară. g/m2/zi.Nu se recomandă utilizarea dozelor mai mari de 1,95

Doze omise

Dacă o doză este omisă, aceasta trebuie să fie administrată cât mai curând posibil. Dacă pacientul își amintește de omiterea dozei cu mai puțin de patru ore înainte de următoarea doză, trebuie să se renunțe la doza omisă și să se revină la schema obișnuită de tratament. Nu trebuie să se dubleze doza.

Grupe speciale de pacienți

Pacienți cu tolerabilitate scăzută

Pacienții cu tolerabilitate mai scăzută au totuși beneficii semnificative în cazul în care concentrațiile cistinei leucocitare sunt sub 2 nmol hemicistină/mg proteină (măsurată prin analiza leucocitară mixtă). g/m2/ziDoza de cisteamină poate fi crescută până la un maximum de 1,95 pentru a se atinge această g/m2/zivaloare. Doza de 1,95 de cisteamină bitartrat cu eliberare imediată a fost asociată cu o creștere a ratei de întrerupere a tratamentului din cauza intoleranței și cu o incidență crescută a reacțiilor adverse. În cazul în care cisteamina este greu tolerată inițial din cauza simptomelor de la nivelul tractului gastrointestinal sau a erupțiilor cutanate tranzitorii, tratamentul trebuie întrerupt temporar, iar apoi reluat la o doză mai mică, urmată de creșterea progresivă până valoarea dozei adecvate (vezi pct. 4.4).

Pacienți care efectuează ședințe de dializă sau post-transplant

Ocazional, s-a observat că unele forme de cisteamină sunt mai puțin tolerate (adică provoacă mai multe reacții adverse) la pacienții care efectuează ședințe de dializă. La acești pacienți se recomandă monitorizarea strictă a concentrațiilor de cistină leucocitară.

Pacienți cu insuficiență renală

În general, ajustarea dozelor nu este necesară, dar concentrațiile de cistină leucocitară trebuie monitorizate.

Pacienți cu insuficiență hepatică

În general, ajustarea dozelor nu este necesară, dar concentrațiile de cistină leucocitară trebuie monitorizate.

Mod de administrare

Administrare orală.

Acest medicament poate fi administrat prin înghițirea capsulelor intacte, precum și prin presărarea conținutului capsulelor (granule cu înveliș de protecție gastro-rezistent) pe alimente sau prin administrarea prin sondă gastrică.

Capsulele sau conținutul acestora nu trebuie zdrobite sau mestecate.

Administrarea cu alimente

Cisteamina bitartrat poate fi administrată cu suc de fructe acid sau cu apă.

Cisteamina bitartrat nu trebuie administrată cu alimente bogate în lipide sau proteine sau cu alimente înghețate, cum este înghețata. Pacienții trebuie să încerce să evite în mod constant mesele și produsele lactate timp de cel puțin 1 oră înainte și 1 oră după administrarea PROCYSBI. Dacă repausul alimentar în această perioadă nu este posibil, se consideră acceptabil să se consume doar o cantitate (∼mică 100 de grame) de alimente (preferabil carbohidrați) în timpul orei dinainte sau de după administrarea PROCYSBI. Este important ca PROCYSBI să fie administrat în raport cu consumul de alimente într-un mod constant și reproductibil în timp (vezi pct. 5.2).

La copiii cu vârsta de aproximativ 6 ani sau mai mici la care există riscul de aspirație, capsulele trebuie deschise, iar conținutul acestora trebuie presărat pe alimente sau în lichidele enumerate la pct. 6.6.

Pentru instrucțiuni privind medicamentul înainte de administrare, vezi pct. 6.6

Femeile aflate la vârsta fertilă
Femeile aflate la vârsta fertilă trebuie informate cu privire la riscul de teratogenitate și sfătuite să
utilizeze o metodă contraceptivă adecvată în timpul tratamentului. Trebuie confirmat rezultatul negativ
la testul de sarcină înainte de începerea tratamentului.
Sarcina
Nu există date adecvate privind utilizarea cisteaminei la femeile gravide. Studiile la animale au
evidențiat efecte toxice asupra funcției de reproducere, inclusiv teratogeneză (vezi pct. 5.3). Riscul
potențial pentru om este necunoscut. Efectul cistinozei netratate asupra sarcinii este, de asemenea,
necunoscut. În consecință, cisteamina bitartrat nu trebuie utilizată în timpul sarcinii, în special în
timpul primului trimestru, cu excepția cazurilor în care este absolut necesar (vezi pct. 4.4).
Dacă se confirmă sau se planifică o sarcină, tratamentul trebuie reexaminat cu atenție.
Alăptarea
Nu se cunoaște dacă cisteamina este excretată în laptele matern la om. Cu toate acestea, pe baza
rezultatelor obținute în studiile la animale la femele care alăptează și la nou-născuți (vezi pct. 5.3),
alăptarea este contraindicată la femeile cărora li se administrează PROCYSBI (vezi pct. 4.3).
Fertilitatea
Au fost observate efecte asupra fertilității în studiile la animale (vezi pct. 5.3). Azoospermia a fost
raportată la pacienți bărbați cu cistinoză.