RCP · KANUMA 2 mg/ml

Tratamentul cu KANUMA trebuie supravegheat de un profesionist din domeniul sănătății, cu experiență în îngrijirea pacienților cu deficit LAL, alte tulburări metabolice sau boli hepatice cronice. KANUMA trebuie administrat de un profesionist din domeniul sănătății calificat corespunzător, care poate aborda terapeutic urgențele medicale.

Doze

Este importantă inițierea tratamentului cât mai curând posibil după diagnosticarea deficitului LAL.

Pentru instrucțiuni cu privire la măsurile de prevenire și monitorizare a reacțiilor de hipersensibilitate, vezi pct. 4.4. În urma apariției unei reacții de hipersensibilitate, trebuie luat în considerare un tratament prealabil adecvat, în conformitate cu tratamentul standard (vezi pct. 4.4).

Pacienți cu deficit LAL cu progresie rapidă care se prezintă în decursul primelor 6 luni de viață Doza inițială recomandată la sugarii (cu vârsta < 6 luni) care prezintă deficit LAL cu progresie rapidă este fie de 1 mg/kg, fie de 3 mg/kg, administrată prin perfuzie intravenoasă, o dată pe săptămână, în funcție de starea clinică a pacientului. Trebuie luată în considerare o doză inițială crescută de 3 mg/kg în funcție de severitatea bolii și progresia rapidă a bolii.

Trebuie luate în considerare creșteri ale dozei pe baza răspunsului suboptim la criteriile clinice și biochimice inclusiv, de exemplu, creștere defectuoasă (în special, circumferința mediană a brațului, CMB), afectare a parametrilor biochimici (de exemplu, transaminaze hepatice, feritină, proteina C reactivă și parametri de coagulare), persistența sau agravarea organomegaliei, creșterea frecvenței infecțiilor intercurente și agravarea persistentă a altor simptome (de exemplu, simptomele gastrointestinale):

- trebuie luată în considerare o creștere a dozei la 3 mg/kg în cazul unui răspuns clinic suboptim;

- trebuie luată în considerare o creștere suplimentară a dozei la maximum 5 mg/kg în cazul unui răspuns clinic suboptim persistent.

Ajustări suplimentare ale dozei, precum o reducere a dozei sau o prelungire a intervalului de administrare a dozelor, se pot face de la caz la caz, pe baza atingerii și menținerii obiectivelor terapeutice. Studiile clinice au evaluat doze variind de la 0,35 la 5 mg/kg o dată pe săptămână, unui pacient administrându-i-se o doză mai mare, de 7,5 mg/kg o dată pe săptămână. Nu au fost studiate doze mai mari de 7,5 mg/kg.

Pacienți copii și adolescenți și adulți cu deficit LAL

Doza recomandată la copiii și adulții care nu prezintă deficit LAL cu progresie rapidă până la vârsta de 6 luni este de 1 mg/kg, administrată prin perfuzie intravenoasă o dată la două săptămâni. Trebuie luată în considerare creșterea dozei la 3 mg/kg o dată la două săptămâni, în funcție de răspunsul suboptim la criteriile clinice biochimice, inclusiv, de exemplu, creștere defectuoasă, persistența sau afectarea parametrilor biochimici, de exemplu, parametri ai afectării hepatice (ALT, AST), parametri ai metabolismului lipidic (colesterol total, colesterol LDL, colesterol HDL, trigliceride), persistența sau agravarea organomegaliei și agravarea persistentă a altor simptome (de exemplu, simptomele gastrointestinale).

Grupe speciale de pacienți

Insuficiență renală

Nu se recomandă ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență renală, pe baza cunoștințelor actuale despre farmacocinetica și farmacodinamica sebelipase alfa (vezi pct. 5.2).

Insuficiență hepatică

Nu se recomandă ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență hepatică, pe baza cunoștințelor actuale despre farmacocinetica și farmacodinamica sebelipase alfa (vezi pct. 5.2).

≥Vârstnici (cu vârsta 65 ani)

Siguranța și eficacitatea sebelipase alfa la pacienții cu vârsta peste 65 ani nu au fost evaluate și nu se pot face recomandări privind o schemă terapeutică specifică pentru acești pacienți (vezi pct. 5.1).

Pacienți supraponderali

Siguranța și eficacitatea sebelipase alfa la pacienții supraponderali nu au fost evaluate în detaliu și, de aceea, nu se pot face în prezent recomandări privind o schemă terapeutică specifică pentru acești pacienți.

Copii și adolescenți

Administrarea sebelipase alfa la sugarii cu insuficiență multiplă de organ confirmată se va face conform recomandărilor medicului curant.

Mod de administrare

KANUMA se administrează numai pe cale intravenoasă (i.v.).

Volumul total al perfuziei trebuie administrat într-un interval de aproximativ 2 ore. După ce este stabilită tolerabilitatea pacientului, poate fi luată în considerare o durată de administrare a perfuziei de 1 oră pentru acei pacienți cărora li se administrează doza de 1mg/kg. (Pentru volumele de perfuzie recomandate,vezi pct. 6.6.) Perioada de perfuzare poate fi prelungită în cazul creșterii dozei.

KANUMA trebuie administrat printr-un filtru de 0,2 μm (vezi pct. 6.6).

Pentru instrucțiuni privind diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.

Sarcina
Datele provenite din utilizarea sebelipase alfa la femeile gravide sunt inexistente sau limitate. Studiile
la animale nu au evidențiat efecte toxice dăunătoare directe sau indirecte asupra funcției de
reproducere (vezi pct. 5.3). Ca măsură de precauție, este de preferat să se evite utilizarea sebelipase
alfa în timpul sarcinii.
Alăptarea
Nu există date din studii la femeile care alăptează. Nu se cunoaște dacă sebelipase alfa se excretă în
laptele uman. Trebuie luată decizia fie de a întrerupe alăptarea, fie de a întrerupe/de a se abține de la
tratamentul cu sebelipase alfa având în vedere beneficiul alăptării pentru copil și beneficiul
tratamentului pentru femeie.
Fertilitatea
Nu există date clinice privind efectele sebelipase alfa asupra fertilității. Studiile la animale nu au
evidențiat nicio dovadă de afectare a fertilității (vezi pct. 5.3).