RCP · CEREZYME 400U

Tratamentul afecţiunii trebuie condus de medici documentaţi în tratamentul bolii Gaucher.

Doze

Din cauza heterogenităţii şi naturii multisistemice a bolii Gaucher, doza trebuie individualizată pentru fiecare pacient în parte, având la bază o evaluare completă a tuturor manifestărilor clinice ale bolii. După ce răspunsul pacientului la toate manifestările clinice relevante este bine determinat, dozele şi frecvenţa administrării pot fi ajustate cu scopul de a menţine parametrii optimi deja atinşi pentru toate manifestările clinice sau de a îmbunătăţi mai mult acei parametri clinici care nu au fost încă normalizaţi.

O întreagă gamă de scheme de dozaj s-au dovedit eficace faţă de unele sau toate manifestările non-neurologice ale bolii. Doze iniţiale de 60 U/kg administrate o dată la 2 săptămâni au demonstrat îmbunătăţirea parametrilor hematologici şi viscerali în decursul a 6 luni de tratament, iar continuarea utilizării fie a stopat evoluţia, fie a ameliorat boala osoasă. Administrarea de doze mici de 15 U/kg o dată la 2 săptămâni a demonstrat o îmbunătăţire a parametrilor hematologici şi a organomegaliei, dar nu şi a parametrilor osoşi. Frecvenţa uzuală a perfuziilor este o dată la fiecare 2 săptămâni; majoritatea datelor disponibile corespund acestei frecvenţe a perfuziilor.

Copii şi adolescenţi

Nu este necesară ajustarea dozelor la copii şi adolescenţi.

Nu s-a stabilit eficacitatea Cerezyme asupra simptomelor neurologice la pacienţii cu boala Gaucher de tip neuronopat cronic şi, ca urmare, nu se poate recomanda o schemă de dozaj specifică pentru aceste manifestări (vezi pct. 5.1).

Mod de administrare

După reconstituire şi diluare, preparatul se administrează în perfuzie intravenoasă. La perfuziile iniţiale, Cerezyme trebuie administrat cu o viteză de perfuzare care să nu depăşească 0,5 unităţi/kg şi minut. La administrările ulterioare, viteza de perfuzare poate fi crescută, dar nu trebuie să depăşească 1 unitate/kg şi minut. Creşterile vitezei de perfuzare trebuie să aibă loc sub supravegherea personalului medical.

Administrarea perfuziei de Cerezyme la domiciliu poate fi luată în considerare la pacienţii care au tolerat bine perfuziile timp de mai multe luni. Decizia de trecere a pacientului la administrarea perfuziei la domiciliu trebuie luată în urma evaluării şi recomandării medicului curant. Administrarea la domiciliu a perfuziei de Cerezyme de către pacient sau persoana care îl îngrijeşte necesită efectuarea unei instruiri de către un profesionist din domeniul sănătăţii, în mediu spitalicesc. Pacientul sau persoana care îl îngrijeşte vor fi instruiţi cu privire la tehnica de administrare în perfuzie şi la păstrarea unui jurnal de tratament. Pacienţii care prezintă evenimente adverse în timpul perfuziei trebuie să oprească imediat perfuzia şi să se adreseze unui profesionist din domeniul sănătăţii. Poate fi necesar ca perfuziile ulterioare să fie administrate în mediul spitalicesc. Doza şi viteza perfuziei administrate la domiciliu trebuie să rămână constante, modificarea acestora fiind posibilă numai sub supravegherea personalului medical.

Pentru instrucţiuni privind reconstituirea şi diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.

Medicii şi personalul medical sunt încurajaţi să înregistreze pacienţii cu boala Gaucher, inclusiv pe cei cu manifestări neuronopate cronice ale bolii, în „Registrul ICGG Gaucher” (vezi pct. 5.1).

Nu s-au efectuat studii privind interacţiunile.

Sarcina Experienţa disponibilă din 150 de rezultate obţinute din sarcini (obţinute în principal pe baza raportărilor spontane şi din literatura de specialitate) este limitată şi sugerează că utilizarea Cerezyme este benefică în controlarea bolii Gaucher subiacente, în timpul sarcinii. Mai mult, aceste date nu indică niciun risc malformativ sau fetotoxic indus de Cerezyme, deşi datele statistice sunt puţine. S-au raportat rareori cazuri de deces al fătului, deşi nu este clar dacă acestea au fost produse de utilizarea Cerezyme sau de boala Gaucher subiacentă. Nu s-au efectuat studii la animale cu privire la evaluarea efectelor Cerezyme asupra sarcinii, dezvoltării embrionare/fetale, naşterii şi dezvoltării postnatale. Nu se cunoaşte dacă Cerezyme traversează placenta şi trece la fătul în dezvoltare. La pacientele cu boala Gaucher care sunt gravide sau intenţionează să rămână gravide, este necesară evaluarea tratamentului în ceea ce priveşte raportul risc-beneficiu, pentru fiecare sarcină în parte. Pacientele cu boala Gaucher care rămân gravide pot prezenta o perioadă de activitate crescută a bolii în timpul sarcinii şi în perioada puerperală. Aceasta include un risc crescut de manifestări la nivel scheletic, exacerbare a citopeniei, hemoragie şi necesitate crescută de transfuzii. Este cunoscut faptul că atât sarcina, cât şi alăptarea au un impact asupra homeostaziei calciului matern şi accelerează turnover-ul osos. Aceasta poate contribui la importanţa afectării osoase în boala Gaucher. Pacientele care nu au mai fost expuse anterior la tratament trebuie îndrumate să ia în considerare începerea tratamentului înainte de momentul concepţiei, în vederea asigurării unei stări de sănătate optime. La femeile aflate în tratament cu Cerezyme trebuie analizată continuarea tratamentului de-a lungul perioadei de sarcină. Monitorizarea atentă a sarcinii şi a manifestărilor clinice ale bolii Gaucher este necesară pentru individualizarea dozei în conformitate cu necesităţile pacientei şi cu răspunsul acesteia la tratament. Alăptarea Nu se cunoaşte dacă această substanţă activă se excretă în laptele uman; cu toate acestea, este probabil ca enzima să fie digerată în tractul gastro-intestinal al copilului.