ONPATTRO 2 mg/ml

Ce este și pentru ce se utilizează

Substanța activă din Onpattro este patisiran.

Onpattro este un medicament care tratează o boală transmisă în familie, numită amiloidoză ereditară mediată de transtiretină (amiloidoză hATTR).

Amiloidoza hATTR este provocată de existența unor probleme legate de o proteină din organism numită „transtiretină” (TTR).

• Această proteină este produsă în principal în ficat și transportă vitamina A și alte substanțe în organism.
• La persoanele cu această boală, proteinele TTR cu formă anormală se adună în depozite numite „amiloide”.
• Amiloidele se pot acumula în jurul nervilor, al inimii și în alte locuri din organism, împiedicând funcționarea normală a acestora. Acest lucru provoacă simptomele bolii.

Onpattro acționează prin reducerea cantității de proteine TTR pe care o produce ficatul.

• Aceasta înseamnă ca va exista o cantitate mai mică de proteină TTR în sânge care să formeze amiloide.
• Acest lucru poate contribui la reducerea efectelor acestei boli.

Onpattro se utilizează numai la adulți.

Înainte să luați acest medicament

Nu trebuie să vi se administreze Onpattro

• dacă ați avut vreodată o reacție alergică severă la patisiran sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6). Dacă nu sunteți sigur, adresați -vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale înainte să vi se administreze Onpattro.

Atenționări și precauții

Reacții asociate perfuziei

Onpattro se administrează prin picurare într-o venă (numită „perfuzie intravenoasă”). În timpul tratamentului cu Onpattro pot apărea reacții asociate acestei perfuzii. Înainte de fiecare perfuzie vi se vor administra medicamente care pot ajuta la scăderea probabilității de apariție a reacțiilor asociate perfuziei (vezi „Medicamente administrate în timpul tratamentului cu Onpattro” de la pct. 3).

Spuneți imediat medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă prezentați vreun semn al unei reacții asociate perfuziei. Aceste semne sunt menționate la începutul pct. 4.

Dacă aveți o reacție asociată perfuziei, medicul dumneavoastră sau asistenta medicală pot încetini sau opri perfuzia, și poate fi necesar să luați alte medicamente pentru a controla simptomele. Atunci când aceste reacții se opresc sau se ameliorează, medicul dumneavoastră sau asistenta medicală poate decide să reia perfuzia.

Deficiența de vitamina A

Tratamentul cu Onpattro determină scăderea cantității de vitamina A din sângele dumneavoastră. Medicul dumneavoastră vă va măsura concentrațiile de vitamina A. Dacă nivelurile dumneavoastră de vitamina A sunt scăzute, medicul dumneavoastră va aștepta până când nivelurile de vitamina A revin la normal și sunt rezolvate orice simptome cauzate de deficiența de vitamina A înainte să începeți tratamentul cu Onpattro. Simptomele deficienței de vitamina A pot include:

• Scăderea vederii nocturne, ochi uscați, vedere slabă, vedere neclară sau încețoșată

Dacă aveți probleme cu vederea sau orice alte probleme cu ochii în timp ce utilizați Onpattro, trebuie să discutați cu medicul dumneavoastră. Medicul dumneavoastră vă poate trimite la un specialist oftalmolog pentru o consultație dacă este necesar.

Medicul dumneavoastră vă va solicita să luați zilnic un supliment cu vitamina A în timpul tratamentului cu Onpattro.

Atât valorile prea mari, cât și valorile prea mici de vitamina A pot afecta dezvoltarea copilului nenăscut. Prin urmare, femeile aflate la vârsta fertilă nu trebuie să rămână gravide atunci când încep tratamentul cu Onpattro și trebuie să utilizeze măsuri contraceptive eficace (vezi pct. „Sarcina, alăptarea și contracepția” de mai jos).

Spuneți medicului dumneavoastră dacă intenționați să rămâneți gravidă. Medicul dumneavoastră vă poate spune să încetați să mai luați Onpattro. Medicul dumneavoastră se va asigura că nivelul concentrației de vitamina A din sângele dumneavoastră revine la normal înainte să încercați să rămâneți gravidă.

Spuneți medicului dumneavoastră dacă aveți o sarcină neplanificată. Medicul dumneavoastră vă poate spune să încetați să mai luați Onpattro. În timpul primelor 3 luni de sarcină, este posibil ca medicul dumneavoastră să vă spună să opriți administrarea suplimentului de vitamina A. În ultimele 6 luni de sarcină, trebuie să reluați suplimentarea cu vitamina A dacă valorile concentrației vitaminei A în sângele dumneavoastră nu au revenit încă la normal, datorită unui risc crescut de deficiență de vitamina A în timpul ultimelor 3 luni de sarcină. Copii și adolescenți

Onpattro nu este recomandat la copiii și adolescenții cu vârsta sub 18 ani.

Onpattro împreună cu alte medicamente

Spuneți medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă luați, ați luat recent sau s-ar putea să luați orice alte medicamente. Este important să spuneți medicului sau asistentei medicale dacă luați oricare dintre medicamentele următoare, întrucât medicul ar putea fi nevoit să vă modifice doza:

• bupropionă, un medicament utilizat pentru tratarea depresiei sau pentru a vă ajuta să vă lăsați de fumat
• efavirenz, un medicament utilizat pentru tratarea infecției cu HIV și a SIDA

Sarcina, alăptarea și contracepția

Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului dumneavoastră pentru recomandări înainte de a începe să luați acest medicament.

Femei aflate la vârsta fertilă

Onpattro va reduce cantitatea de vitamina A din sânge, o substanță importantă pentru dezvoltarea copilului dumneavoastră nenăscut. Dacă sunteți femeie aflată la vârsta fertilă trebuie să utilizați metode contraceptive eficace în timpul tratamentului cu Onpattro. Discutați cu medicul dumneavoastră sau asistenta medicală despre metodele eficace de contracepție. Trebuie exclusă sarcina înainte de începerea tratamentului cu Onpattro.

Sarcina

Nu trebuie să utilizați Onpattro dacă sunteți gravidă, dacă nu vă recomandă medicul dumneavoastră. Dacă sunteți la vârsta fertilă și intenționați să utilizați Onpattro, trebuie să utilizați măsuri eficace de contracepție.

Alăptarea

Componentele Onpattro pot trece în laptele matern. Discutați cu medicul dumneavoastră despre întreruperea alăptării sau a tratamentului cu Onpattro.

Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor

Se consideră că Onpattro nu are nicio influență sau are influență neglijabilă asupra capacității de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje. Medicul dumneavoastră vă va spune dacă boala dumneavoastră vă permite să conduceți vehicule și să folosiți utilaje în condiții de siguranță.

Onpattro conține sodiu

Acest medicament conține 3,99 miligrame (mg) sodiu (componenta principală stabilă/sare de masă) în fiecare mililitru (ml). Aceasta este echivalentă cu 0,2% din doza maximă zilnică recomandată de sodiu pentru un adult.

Cum se administrează

Ce cantitate de Onpattro se administrează

• Medicul dumneavoastră va calcula cât Onpattro trebuie să vă administreze – acest lucru va depinde de greutatea dumneavoastră corporală.
• Doza uzuală de Onpattro este de 300 micrograme per kilogram (kg) de greutate corporală administrate o dată la 3 săptămâni.

Cum se administrează Onpattro

• Onpattro se administrează de către un medic sau o asistentă medicală.
• Se administrează prin picurare în venă („perfuzie intravenoasă”), de obicei, pe parcursul a aproximativ 80 minute.

Dacă nu aveți probleme cu perfuziile la clinică, medicul dumneavoastră poate discuta despre administrarea la domiciliu a perfuziilor de către un profesionist din domeniul sănătății.

Medicamente administrate în timpul tratamentului cu Onpattro

Cu aproximativ 60 de minute înainte de fiecare perfuzie de Onpattro, vi se vor administra medicamente care pot ajuta la scăderea riscului de apariție a reacțiilor asociate perfuziei (vezi pct. 4). Acestea includ antihistaminice, un corticosteroid (un medicament care suprimă inflamația) și un calmant.

Cât timp se utilizează Onpattro

Medicul dumneavoastră vă va spune cât timp va trebui să vi se administreze Onpattro. Nu încetați tratamentul cu Onpattro decât dacă medicul vă solicită acest lucru.

Dacă vi se administrează mai mult Onpattro decât trebuie

Acest medicament vă va fi administrat de către un medic sau o asistentă medicală. În cazul puțin probabil în care vi se administrează prea mult (supradozaj), medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă vor monitoriza pentru a depista apariția de reacții adverse.

Dacă omiteți doza de Onpattro

Dacă omiteți o programare pentru administrarea Onpattro, întrebați-l pe medicul dumneavoastră sau asistenta medicală când să programați următoarea administrare a tratamentului.

Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la utilizarea acestui medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.

Reacții adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.

Reacții asociate perfuziei

Reacțiile asociate perfuziei sunt foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane).

Spuneți imediat medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă prezentați vreunul din următoarele semne ale unei reacții asociate perfuziei, în timpul tratamentului. Poate fi necesar ca perfuzia să fie încetinită sau oprită, precum și să luați alte medicamente pentru a gestiona reacția.

• Durere de stomac
• Senzație de rău (greață)
• Disconfort sau durere corporală, incluzând durere de spate, de ceafă sau la nivelul articulațiilor
• Durere de cap
• Senzație de oboseală (fatigabilitate)
• Frisoane
• Amețeală
• Tuse, senzație de lipsă de aer sau alte probleme de respirație
• Înroșirea feței sau a corpului (înroșirea pielii), încălzirea pielii, erupție trecătoare pe piele sau mâncărimi
• Disconfort la nivelul pieptului sau dureri în piept
• Puls rapid
• Scădere sau creștere a tensiunii arteriale; unii pacienți au leșinat în timpul perfuziei din cauza scăderii tensiunii arteriale
• Durere, înroșire, senzație de arsură sau umflare la locul perfuziei sau în apropierea acestuia
• Umflarea feței
• Modificări ale sunetului sau tonalității vocii dumneavoastră (răguşeală)

Alte reacții adverse

Spuneți medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă observați vreuna dintre următoarele reacții adverse:

Foarte frecvente: pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane

• Umflarea brațelor sau a picioarelor (edem periferic)

Frecvente: pot afecta până la 1 din 10 persoane

• Durere la nivelul articulațiilor (artralgie)
• Spasme musculare
• Indigestie (dispepsie)
• Senzație de lipsă de aer (dispnee)
• Înroșirea pielii (eritem)
• Senzație de amețeală sau leșin (vertij)
• Nas înfundat sau care curge (rinită)
• Iritație sau infecție a căilor respiratorii (sinuzită, bronșită)

Mai puțin frecvente: pot afecta până la 1 din 100 perfuzii

• Scurgerea medicamentului în țesuturile înconjurătoare la locul de perfuzare, ceea ce poate provoca umflare sau roșeață

Spuneți medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă observați vreuna dintre reacțiile adverse menționate mai sus.

Raportarea reacțiilor adverse

Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Cum se păstrează

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor. Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe cutie după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

A se păstra la frigider (2°C – 8°C). A nu se congela.

Dacă nu există posibilitatea de refrigerare, Onpattro poate fi păstrat la temperatura camerei (până la 25°C) timp de până la 14 zile.

Medicamentele nu trebuie aruncate pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Profesionistul din domeniul sănătății va arunca orice medicamente care nu mai sunt utilizate. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.