MYOZYME 50mg

Conținutul ambalajului și alte informații

1. Ce este Myozyme şi pentru ce se utilizează

Myozyme este utilizat pentru tratamentul adulţilor, adolescenţilor şi copiilor indiferent de vârstă, cu diagnostic confirmat de boală Pompe.

Persoanele cu boală Pompe au în cantitate scăzută o enzimă numită alfa-glucozidază. Această enzimă ajută organismul să ţină sub control cantitatea de glicogen (un tip de carbohidrat). Glicogenul furnizează energie corpului, însă, în cazul bolii Pompe, cantitatea de glicogen poate creşte prea mult.

Myozyme conţine o enzimă artificială, numită alfa alglucozidază – aceasta poate înlocui enzima naturală, care lipseşte în cazul bolii Pompe.

2. Ce trebuie s ă ştiţi înainte s ă vi se administreze Myozyme

Nu utilizaţi Myozyme: Dacă aţi manifestat reacţii alergice (de hipersensibilitate) la alfa alglucozidază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6), care v-au pus viaţa în pericol şi dacă reluarea administrării medicamentului nu a reuşit. Simptomele reacţiilor alergice care vă pot pune viaţa în pericol includ, dar nu se limitează la, tensiune arterială scăzută, frecvenţă foarte crescută a bătăilor inimii, dificultate la respiraţie, vărsături, umflare a feţei, blânde (urticarie) sau erupţii trecătoare pe piele.

Atenţionări şi precauţii Dacă sunteţi tratat cu Myozyme, puteţi prezenta o reacţie asociată perfuziei în timp ce vi se administrează medicamentul sau în următoarele ore după perfuzie. O astfel de reacţie implică diferite simptome, cum sunt tensiunea arterială scăzut ă, disconfort toracic, senzaţie de constricţie la nivelul gâtului, umflare a feţei, buzelor sau limbii (angioedem), blânde (urticarie), ameţeli, erupţii trecătoare pe piele, mâncărimi, greaţă, vărsături, tuse şi bronhospasm (vezi pct. 4 pentru o prezentare generală a tuturor reacţiilor asociate perfuziei). O reacţie asociată perfuziei poate fi câteodată foarte severă. Dacă manifestaţi o astfel de reacţie, trebuie să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră. Este posibil să vi se administreze tratament prealabil cu medicamente pentru prevenirea unei reacţii alergice (de exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi) sau pentru a reduce febra (antipiretice). În studii, medicii au utilizat medicamente pentru a suprima sistemul imunitar în vederea reducerii formării de anticorpi. Deoarece aveţi boala Pompe, prezentaţi un risc de a face o infecţie severă a căilor respiratorii sau a plămânilor. Utilizarea acestor medicamente pentru suprimarea sistemului imunitar poate creşte suplimentar acest risc. Dacă vă apar leziuni ulceroase severe pe piele, informaţi medicul dumneavoastră. Dacă vă apar edeme la nivelul membrelor inferioare sau aveţi edem generalizat, informaţi medicul dumneavoastră. Medicul trebuie să aibă în vedere întreruperea administrării Myozyme şi iniţierea tratamentului medical corespunzător. Medicul dumneavoastră trebuie să evalueze riscurile şi beneficiile reluării administrării de Myozyme.

Myozyme împreună cu alte medicamente Spuneţi medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luaţi, aţi luat recent sau s-ar putea să luaţi orice alt medicament.

Sarcina, alăptarea şi fertilitatea Există o experienţă limitată cu privire la utilizarea Myozyme la gravide. Nu trebuie să utiliza ți Myozyme în timpul sarcinii, decât dacă este absolut necesar. Informați-l pe medicul dumneavoastră dacă alăptați. Există o experiență limitată care sugerează că Myozyme trece în laptele matern în cantități foarte mici. Nu a fost raportat niciun efect asupra sugarului alăptat. Prin urmare, poate fi luată în considerare alăptarea în timpul tratamentului. Cu toate acestea, puteți discuta cu medicul dumneavoastră dacă trebuie să întrerupeți alăptarea, ca măsură de precauție, în primele 24 de ore după administrarea fiecărei doze de Myozyme. Dacă sunteţi gravidă sau alăptaţi, credeţi că aţi putea fi gravidă sau intenţionaţi să rămâneţi gravidă, adresaţi-vă medicului sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua acest medicament.

Conducerea vehiculelor şi folosirea utilajelor Aveţi grijă când conduceţi vehicule sau utilizaţi unelte sau utilaje la puţin timp după perfuzia de Myozyme, deoarece puteţi avea ameţeli, somnolență, tremurături și/sau tensiune arterială mică.

Myozyme conține sodiu Acest medicament conţine sodiu mai puţin de 1 mmol (23 mg) pe flacon, adică practic „nu conţine sodiu”.

3. Cum se administreaz ă Myozyme

Myozyme vi se va administra sub supravegherea unui medic cu experienţă în tratamentul bolii Pompe.

Doza care vi se va administra este determinată în funcţie de greutatea dumneavoastră corporală. Doza de Myozyme recomandată este de 20 mg pe kg de greutate corporală. Vi se va administra o dată la două săptămâni.

Administrarea perfuziei la domiciliu Medicul dumneavoastră poate considera că puteți face perfuzia cu Myozyme la domiciliu, dacă acest lucru este sigur și convenabil. Dacă manifestați o reacție adversă în timpul unei perfuzii cu Myozyme, profesionistul din domeniul sănătății care vă administrează perfuzia poate opri perfuzia și începe tratamentul medical adecvat.

Utilizarea la copii şi adolescenţi Doza de Myozyme recomandată pentru copii şi adolescenţi este aceeaşi ca şi în cazul adulţilor.

Instrucţiuni pentru utilizare corespunzătoare Myozyme este administrat prin perfuzie într-o venă (perfuzie intravenoasă). Este furnizat sub formă de pulbere care va fi amestecată cu apă pentru preparate injectabile, înainte de administrare.

Dacă vi se adminstrează mai mult Myozyme decât trebuie Dacă vi se administrează Myozyme la o doză sau la o viteză de perfuzare mai mare decât cea recomandată, este posibil să manifestați reacții asociate perfuziei. O astfel de reacție poate include simptome precum:

• pielea și buzele devin albastre, din cauza lipsei de oxigen în țesuturile corpului, bătăi rapide ale inimii, palpitații
• dificultăți la respirație, tuse
• amețeală, dureri de cap, tulburări ale gustului
• tensiune arterială mare, bufeuri
• umflare a limbii, vărsături, diaree, greață (senzație de rău)
• durere în piept, disconfort toracic, senzație de constricție în gât, febră, frisoane, senzație de frig, înroșire la locul perfuziei
• dureri musculare
• înroșire a pielii

Dacă manifestați o astfel de reacție, trebuie să-i spuneți imediat medicului dumneavoastră (vezi pct. 2). Viteza perfuziei dumneavoastră va fi redusă sau perfuzia va fi întreruptă și, după caz, vi se poate administra un tratament corectiv.

Dac ă uitaţi să utilizați Myozyme Dacă aţi omis o perfuzie, vă rugăm să îl contactaţi pe medicul dumneavoastră.

Dacă aveţi orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresaţi-vă medicului dumneavoastră, farmacistului sau asistentei medicale.

4. Reac ţii adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.

Reacţiile adverse au fost observate, mai ales, în timp ce pacienţilor le era administrat medicamentul sau la scurt timp după aceea („reacţii asociate perfuziei”). Unele dintre aceste reacţii adverse asociate perfuziei au fost grave sau au pus viața în pericol. La anumiţi pacienţi, au fost raportate reacţii care au pus viaţa în pericol, inclusiv reacţii alergice generalizate foarte severe şi şoc anafilactic. Simptomele unor astfel de reacţii includ tensiune arterială scăzută, frecvenţă foarte crescută a bătăilor inimii, dificultate la respiraţie, v ărsături, umflare a feţei, buzelor sau limbii, blânde (urticarie) sau erupţii trecătoare pe piele. Anumiţi pacienţi au prezentat reacţii adverse asociate perfuziei sub formă de simptome asemănătoare gripei, care au durat câteva zile după terminarea perfuziei. Dacă manifestaţi o astfel de reacţie, vă rugăm să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră. Este posibil să vi se administreze tratament prealabil cu medicamente pentru prevenirea unei reacţii alergice (de exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi) sau pentru a reduce febra (antipiretice).

Foarte frecvente: pot apărea la mai mult de 1 din 10 persoane

• Urticarie
• Erupţii trecătoare pe piele
• Creştere a frecvenţei bătăilor inimii
• Înroşire a feţei
• Febră sau temperatură ridicată a corpului
• Tuse
• Creştere a frecvenţei respiratorii
• Vărsături
• Cantitate scăzută de oxigen în sânge

Frecvente: pot apărea la 1 din 10 persoane

• Paloare
• Creştere a tensiunii arteriale sau tensiune arterială mare
• Coloraţie albăstruie a pielii
• Frisoane
• Agitaţie
• Tremor
• Durere de cap
• Furnicături
• Durere sau reacţii locale la locul de administrare a perfuziei
• Ameţeli
• Iritabilitate
• Mâncărimi ale pielii
• Senzaţie de a vărsa
• Umflare a feţei, umflare a gâtului sau asocierea severă a umflării feţei, gâtului şi limbii, din cauza unei reac ţii alergice severe
• Umflare a braţelor şi picioarelor
• Greaţă
• Disconfort toracic
• Senzaţie de constricţie la nivelul gâtului
• Diaree
• Oboseală
• Dureri musculare
• Spasme musculare
• Leziuni ulceroase severe ale pielii
• Înroşire a pielii

Cu frecvenţă necunoscută: frecvenţa nu poate fi estimată din datele disponibile

• Umflare a zonei din jurul ochilor
• Astm bronșic
• Sunete respiratorii anormale, inclusiv şuierături
• Dificultate la respiraţie (inclusiv senzaţie de lipsă de aer)
• Extremităţi reci (de exemplu mâini, picioare)
• Tensiune arterială mică
• Îngustare a vaselor de sânge, care determină diminuarea fluxului sanguin
• Constricţie bruscă a bronhiilor, care limitează intrarea şi ieşirea aerului din plămâni (bronhospasm)
• Senzaţie de căldură
• Senzație de frig
• Stare generală de rău (maleză)
• Senza ție de slăbiciune
• Somnolență
• Leșin
• Senzație de arsură
• Transpiraţie abundentă
• Lăcrimare
• Piele marmorată
• Nelinişte
• Respiraţie şuierătoare
• Senzaţie de iritație la nivelul gâtului
• Valori mici ale concentraţiei oxigenului în țesuturile corpului
• Scădere a frecvenţei bătăilor inimii
• Stop cardiac
• Bătăi puternice ale inimii, care pot fi rapide sau neregulate (palpitații)
• Dureri în piept (dar nu la nivelul inimii)
• Inflamaţia membranei care acoperă ochiul şi pleoapa
• Dureri abdominale
• Indigestie
• Dificultăți la înghițire
• Dureri articulare
• Întreruperea temporară sau oprirea bruscă a respiraţiei
• Pierdere de proteine prin urină
• Sindrom nefrotic: edeme la nivelul membrelor inferioare, edem generalizat şi pierdere de proteine prin urin ă
• Umflarea și îngroșarea pielii la locul de administrare a perfuziei, în caz de scurgere a medicamentului în afara vaselor de sânge
• Înroșire a palmelor
• Decolorare tranzitorie a pielii
• Înroșire la locul de administrare a perfuziei
• Urticarie (erupție cutanată) la locul de administrare a perfuziei
• Mâncărime la locul de administrare a perfuziei
• Vezicule

Raportarea reacţiilor adverse

Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră, farmacistului sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare, aşa cum este menţionat în Anexa V. Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii suplimentare privind siguranţa acestui medicament.

5. Cum se p ăstrează Myozyme

Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor.

Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după „EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

A se păstra la frigider (2°C – 8°C).

După diluare, este recomandată utilizarea imediată. Totuşi, stabilitatea fizică şi chimică după diluare a fost demonstrată timp de 24 ore, la temperaturi cuprinse între 2 şi 8

• C, când soluţia este păstrată protejată de lumină.

Nu aruncaţi niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebaţi farmacistul cum să aruncaţi medicamentele pe care nu le mai folosiţi. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

6. Con ţinutul ambalajului şi alte informaţii

Ce conţine Myozyme

• Substanţa activă este alfa alglucozidază. Un flacon conţine alfa alglucozidază 50 mg. După reconstituire, soluţia conţine alfa alglucozidază 5 mg pe ml şi după diluare, concentraţia variază între 0,5 mg şi 4 mg/ml.
• Celelalte componente sunt
• manitol (E421),
• dihidrogen fosfat de sodiu monohidrat (E339),
• fosfat de disodiu heptahidrat (E339),
• polisorbat 80 (E433).

Cum arată Myozyme şi conţinutul ambalajului Myozyme se prezintă sub formă de pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă într-un flacon (50 mg/flacon). Fiecare ambalaj conţine: 1, 10 sau 25 flacoane. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Pulberea este albă până la aproape albă. După reconstituire, este o soluţie limpede, incoloră până la galben pal, care poate conţine particule. Soluţia reconstituită trebuie apoi diluată.

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă şi fabricantul

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă Sanofi B.V. Paasheuvelweg 25 1105 BP Amsterdam Țările de Jos

Fabricantul Genzyme Ireland Limited., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pentru orice informaţii referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactaţi reprezentanţa locală a deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă:

België/Belgique/Belgien/ Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt Tel: +36 1 505 0050 България Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942 480

Malta Sanofi S.r.l. Tel: +39 02 39394275

Česká republika Sanofi s.r.o. Tel: +420 233086 111

Nederland Sanofi B.V. Tel: +31 20 245 4000 Danmark Sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00

Norge sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Österreich sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 – 0 Eesti Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30

Polska Sanofi Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00

Ελλάδα Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 1600 Portugal Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400

España sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00

România Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36 France Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 555 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00

Hrvatska Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500

Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600

Ireland Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Suomi/Finland Sanofi Oy Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000

Sverige Sanofi AB Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia Sanofi S.r.l. Tel: 800536389

United Kingdom (Northern Ireland) sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +44 (0) 800 035 2525

Latvija Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

Κύπρος C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741741

Lietuva Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

Acest prospect a fost revizuit în .

Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenţiei Europene pentru Medicamente http://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli rare şi tratamente.

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Următoarele informaţii sunt destinate numai profesioniştilor din domeniul sănătăţii: Instrucţiuni pentru utilizare – reconstituire, diluare şi administrare

Myozyme trebuie reconstituit cu apă pentru preparate injectabile, apoi diluat cu soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) şi apoi administrat prin perfuzie intravenoasă. Reconstituirea şi diluarea trebuie efectuate în conformitate cu regulile de bună practică, în special cu cele referitoare la asepsie.

Din cauza naturii proteice a medicamentului, în soluţia reconstituită şi în pungile de perfuzie finale se pot forma particule. De aceea, pentru administrare trebuie utilizat un filtru în linie de 0,2 microni, cu legare redusă a proteinelor. S-a demonstrat că utilizarea unui filtru în linie de 0,2 microni îndepărtează particulele vizibile şi nu determină o pierdere aparentă de proteine sau activitate.

Stabiliţi numărul de flacoane care trebuie reconstituite pe baza schemei de tratament individual a pacientului (mg/kg) şi scoateţi flacoanele necesare din frigider, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei (aproximativ 30 minute). Fiecare flacon de Myozyme este destinat unei singure utilizări.

Utilizarea tehnicii aseptice

• Reconstituire Reconstituiţi fiecare flacon cu 50 mg Myozyme cu 10,3 ml de apă pentru preparate injectabile, utilizând o seringă prevăzută cu un ac al cărui diametru nu trebuie să depășească mărimea 20G. Adăugaţi apa pentru preparate injectabile prin picurare lentă pe peretele flaconului şi nu direct pe medicamentul liofilizat.

Înclinaţi şi rotiţi uşor fiecare flacon. Nu răsturnaţi, învârtiţi sau agitaţi flaconul. Volumul reconstituit este de 10,5 ml, conţine 5 mg enzimă/ml şi are aspectul unei soluţii limpezi, incolore până la galben pal, care poate conţine particule sub formă de benzi albe subţiri sau fibre transparente. Efectuaţi imediat după reconstituire o verificare a flacoanelor pentru a detecta particule sau modificări de culoare. Nu utilizaţi soluţia dacă în timpul verificării imediate observaţi particule străine altele decât cele descrise mai sus, sau modificarea culorii acesteia. pH-ul soluţiei reconstituite este de aproximativ 6,2.

După reconstituire, este recomandat să diluaţi imediat soluţ ia din flacoane (vezi mai jos).

• Diluare Când este reconstituită conform indicaţiilor de mai sus, soluţia reconstituită în flacon conţine alfa alglucozidază 5 mg pe ml. Volumul reconstituit permite extragerea exactă a 10,0 ml (echivalent cu 50 mg)

din fiecare flacon. Apoi soluţia reconstituită trebuie diluată suplimentar, după cum urmează: Extrageţi lent soluţia reconstituită din fiecare flacon, până la obţinerea volumului corespunzător dozei pacientului, utilizând o seringă prevăzută cu un ac al cărui diametru nu trebuie să depășească mărimea 20G. Concentraţia finală recomandată de alfa alglucozidază în pungile de perfuzie se încadrează între 0,5 mg/ml şi 4 mg/ml. Eliminaţi aerul din punga de perfuzie. De asemenea, eliminaţi un volum de soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul de soluţie reconstituită Myozyme cu care va fi înlocuit. Injectaţi lent volumul de soluţie reconstituită Myozyme direct în soluţia injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%). Răsturnaţi sau masaţi uşor punga de perfuzie pentru a amesteca soluţia diluată. Nu scuturaţi sau agitaţi excesiv punga de perfuzie.

Soluţia finală pentru perfuzie trebuie administrată cât mai curând posibil după preparare.

Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale.

• Administrare Este recomandată începerea administrării soluţiei diluate în interval de trei ore. Timpul total dintre reconstituire şi finalizarea perfuziei nu trebuie să depăşească 24 de ore.

Doza de Myozyme recomandată este de 20 mg/kg, administrată prin perfuzie intravenoasă o dată la interval de 2 săptămâni. Viteza de administrare a perfuziei trebuie mărită progresiv. Se recomandă ca perfuzia să înceapă cu o viteză iniţială de 1 mg/kg şi oră şi să fie crescută treptat cu 2 mg/kg şi oră la fiecare 30 minute, dacă nu există semne de reacţii asociate perfuziei (RAP), până se atinge o viteză maximă de 7 mg/kg şi oră.