ALDURAZYME 100U/ml

Ce este și pentru ce se utilizează

Aldurazyme este utilizat pentru tratamentul pacienţilor cu boală MPZ I (Mucopolizaharidoza de tip I). Este administrat pentru tratarea manifestărilor non-neurologice ale bolii.

Persoanele cu MPZ I au fie concentraţia scăzută, fie nu au deloc o enzimă numită α-L-iduronidază, care descompune substanţe specifice (glicozaminoglicani) din organism. În consecinţă, aceste substanţe nu ajung să fie descompuse şi utilizate de organism aşa cum ar trebui. Se acumulează în numeroase ţesuturi ale organismului, fapt care determină simptomele MPZ I.

Aldurazyme este o enzimă artificială numită laronidază. Această enzimă poate înlocui enzima naturală care lipseşte în cazul bolii MPZ I.

Înainte să luați acest medicament

Nu trebuie să vi se administreze Aldurazyme Dacă sunteţi alergic (hipersensibil) la laronidază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).

Atenţionări şi precauţii Înainte să utilizaţi Aldurazyme, adresaţi-vă medicului dumneavoastră. Adresați-vă imediat medicului dumneavoastră dacă tratamentul cu Aldurazyme cauzează:

• Reacții alergice, inclusiv anafilaxie (o reacție alergică severă) – vezi pct. 4 „Reacții adverse posibile”. Unele dintre aceste reacții pot pune viața în pericol. Simptomele pot include insuficiență/detresă respiratorie (incapacitatea plămânilor de a funcționa corespunzător), stridor (sunet respirator ascuțit) și alte tulburări datorate obstrucției căilor respiratorii, respirației rapide, contracției excesive a mușchilor căilor respiratorii care provoacă dificultăți de respirație (bronhospasm), lipsei de oxigen în țesuturile corpului (hipoxie), tensiunii arteriale scăzute, ritmului lent al bătăilor inimii sau erupției trecătoare pe piele cu mâncărimi (urticarie).
• Reacţii legate de administrarea perfuziei, de ex. orice reacţie adversă care apare în timpul perfuziei sau înainte de sfârşitul zilei în care s-a administrat perfuzia (vezi pct. 4 „Reacţii adverse posibile” de mai jos pentru simptome).

În cazul în care apar aceste reacţii, administrarea perfuziei cu Aldurazyme trebuie oprită imediat şi medicul dumneavoastră va începe tratamentul medical adecvat. Aceste reacţii pot fi foarte severe dacă aveţi obstrucţie preexistentă a căilor respiratorii superioare, asociată cu MPZ I. Este posibil să vi se administreze şi alte medicamente pentru a ajuta la prevenirea reacțiilor de tip alergic, cum sunt antihistaminice, medicamente pentru a reduce febra (de ex. paracetamolul) și/sau corticosteroizi.

Medicul dumneavoastră va decide, de asemenea, dacă puteți continua să primiți Aldurazyme.

Aldurazyme împreună cu alte medicamente Spuneţi medicului dumneavoastră dacă utilizaţi medicamente care conţin clorochină sau procaină, din cauza riscului posibil de diminuare a acţiunii Aldurazyme.

Spuneţi medicului dumneavoastră sau farmacistului dacă luaţi sau aţi luat recent orice alte medicamente, inclusiv dintre cele eliberate fără prescripţie medicală.

Sarcina, alăptarea şi fertilitatea Nu există date suficiente privind utilizarea Aldurazyme la gravide. Nu trebuie să vi se administreze Aldurazyme în timpul sarcinii, cu excepţia cazurilor în care este absolut necesar. Nu se cunoaşte dacă Aldurazyme trece în laptele matern. Se recomandă să opriţi alăptarea pe durata tratamentului cu Aldurazyme. Nu există informaţii disponibile referitoare la efectele Aldurazyme asupra fertilităţii.

Dacă sunteţi gravidă sau alăptaţi, credeţi că aţi putea fi gravidă sau intenţionaţi să rămâneţi gravidă, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament.

Conducerea vehiculelor şi folosirea utilajelor Nu au fost efectuate studii privind efectele asupra capacităţii de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje.

Aldurazyme conţine sodiu Acest medicament conţine 30 mg sodiu (componenta principală stabilă/sare de masă) în fiecare flacon. Aceasta este echivalentă cu 1,5% din maximul recomandat pentru consumul alimentar zilnic de sodiu în cazul unui adult.

Cum se administrează

Instrucţiuni de utilizare – diluarea şi administrarea Concentratul pentru soluţie perfuzabilă trebuie diluat înainte de administrare şi este destinat utilizării intravenoase (vezi informaţiile pentru profesioniştii din domeniul sănătăţii). Administrarea Aldurazyme trebuie efectuată într-o unitate clinică adecvată, unde echipamentul de resuscitare pentru gestionarea urgenţelor medicale este disponibil imediat.

Administrarea perfuziei la domiciliu Medicul dumneavoastră poate considera că puteți face perfuzia cu Aldurazyme la domiciliu dacă acest lucru este sigur și convenabil. Dacă manifestați o reacție adversă în timpul unei perfuzii cu Aldurazyme, medicul care vă administrează perfuzia poate opri perfuzia și începe tratamentul medical adecvat.

Doze Schema de tratament recomandată pentru Aldurazyme este de 100 U/kg o dată pe săptămână, în perfuzie intravenoasă. Viteza de perfuzare iniţială, de 2 U/kg şi oră poate fi crescută treptat la fiecare 15 minute, dacă acest lucru este tolerat, până la maximum 43 U/kg şi oră. Volumul total trebuie administrat în aproximativ 3-4 ore.

Utilizaţi întotdeauna acest medicament exact aşa cum v-a spus medicul dumneavoastră. Discutaţi cu medicul dumneavoastră dacă nu sunteţi sigur.

Dacă omiteţi o perfuzie cu Aldurazyme Dacă aţi omis o perfuzie cu Aldurazyme, vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră.

Dacă vi se administrează mai mult Aldurazyme decât trebuie Dacă doza de Aldurazyme administrată este prea mare sau perfuzia este administrată prea rapid, pot apărea reacții adverse la medicament. Administrarea excesiv de rapidă a unei perfuzii cu Aldurazyme poate cauza greață, durere abdominală, durere de cap, amețeală și dificultăți de respirație (dispnee). În astfel de situații, perfuzia trebuie oprită sau viteza de perfuzare trebuie încetinită imediat. Medicul dumneavoastră va decide dacă este necesară o intervenție suplimentară.

Dacă aveţi orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.

Reacții adverse posibile

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.

Reacţiile adverse au apărut, în principal, în timp ce pacienţilor li se administra medicamentul sau la scurt timp după aceea (reacţii legate de administrarea perfuziei). În cazul în care prezentaţi orice astfel de reacţie, trebuie să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră. Numărul acestor reacţii a scăzut cu atât mai mult cu cât Aldurazyme a fost administrat pacienţilor o perioadă de timp mai îndelungată. Majoritatea acestor reacţii au fost de intensitate uşoară sau moderată. Cu toate acestea, la pacienți au fost observate reacţii alergice sistemice severe (reacţie anafilactică) în timpul administrării perfuziei cu Aldurazyme sau în primele 3 ore după administrare. Unele simptome ale acestor reacţii alergice severe au pus viaţa în pericol şi au inclus dificultate foarte mare la respirație, umflare a gâtului, tensiune arterială mică şi concentraţie mică a oxigenului în organism. Un număr mic de pacienţi cu afectare severă a căilor respiratorii superioare şi a plămânilor asociată cu MPZ I în antecedente au prezentat reacţii severe, inclusiv bronhospasm (îngustarea căilor respiratorii), stop respirator şi umflare a feţei. Frecvenţa apariţiei bronhospasmului şi a stopului respirator nu este cunoscută. Se consideră că este posibil ca reacţiile alergice severe (reacţii anafilactice) şi umflarea feţei să apară frecvent, la mai puțin de 1 din 10 persoane. Simptome foarte frecvente (pot apărea la mai mult de 1 din 10 persoane), care nu au fost grave, includ:

• durerea de cap,
• greaţa,
• durerea abdominală,
• erupţia trecătoare pe piele,
• afecţiune la nivelul articulaţiilor,
• durerea la nivelul articulaţiilor,
• durerea de spate,
• durerea la nivelul braţelor sau picioarelor,
• înroşirea trecătoare a feţei,
• febra, frisoanele,
• creşterea ritmului cardiac,
• creşterea tensiunii arteriale
• reacţia la nivelul locului de administrare a perfuziei cum sunt umflare, înroșire, acumulare de lichid, disconfort, erupție trecătoare pe piele însoțită de mâncărime, paloare a pielii, piele decolorată sau senzație de căldură.

Alte reacţii adverse includ următoarele :

Frecvente (pot apărea la mai puțin de 1 din 10 persoane)

• temperatură crescută a corpului
• furnicături
• ameţeli
• tuse
• dificultate la respiraţie
• vărsături
• diaree
• umflare rapidă sub piele în zone precum fața, gâtul, brațele și picioarele, care pot pune viața în pericol dacă umflarea gâtului blochează căile respiratorii
• urticarie
• mâncărimi
• cădere a părului
• transpiraţii reci, transpiraţie abundentă
• durere musculară
• paloare
• mâini sau picioare reci
• senzaţie de cald, senzaţie de frig
• oboseală
• boală asemănătoare gripei
• durere la nivelul locului de administrare
• nelinişte

Frecvenţă necunoscută (frecvenţă care nu poate fi estimată din datele disponibile)

• reacții alergice (hipersensibilitate)
• ritm anormal de lent al bătăilor inimii
• tensiune arterială crescută sau anormal de crescută
• umflarea laringelui
• coloraţie albăstruie a pielii (din cauza concentraţiilor mici de oxigen în sânge)
• respiraţie rapidă
• înroşire a pielii
• scurgere a medicamentului în ţesutul înconjurător la nivelul locului de administrare a perfuziei, unde poate determina leziuni
• incapacitatea plămânilor de a funcționa corespunzător (insuficiență respiratorie)
• umflarea gâtului
• sunet respirator ascuțit
• obstrucția căilor respiratorii, care provoacă dificultăți de respirație
• umflarea buzelor
• umflarea limbii
• umflare în special a gleznelor și labelor picioarelor, din cauza retenției de lichide
• anticorpi specifici medicamentului, o proteină din sânge produsă ca răspuns la medicament
• anticorpi care neutralizează efectul medicamentului

Raportarea reacţiilor adverse Dacă manifestaţi orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare, aşa cum este menţionat în Anexa V. Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii suplimentare privind siguranţa acestui medicament. 26

Cum se păstrează

Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor.

Nu trebuie să vi se administreze acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

Flacoanele sigilate: A se păstra la frigider (2°C – 8°C).

Nu aruncaţi niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebaţi farmacistul cum să aruncaţi medicamentele pe care nu le mai folosiţi. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Conținutul ambalajului și alte informații

Ce conţine Aldurazyme

• Substanţa activă este laronidaza. Un ml de soluţie din flacon conţine laronidază 100 U. Fiecare flacon a 5 ml conţine laronidază 500 U.
• Celelalte componente sunt clorură de sodiu, fosfat de sodiu monobazic monohidrat, fosfat de sodiu dibazic heptahidrat, polisorbat 80, apă pentru preparate injectabile.

Cum arată Aldurazyme şi conţinutul ambalajului Aldurazyme este furnizat sub formă de concentrat pentru soluţie perfuzabilă. Este o soluţie limpede până la uşor opalescentă şi incoloră până la galben pal.

Mărimi de ambalaj: 1, 10 şi 25 flacoane pe cutie. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate.

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă şi fabricantul

Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Țările de Jos

Fabricantul Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Pentru orice informaţii referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactaţi reprezentanţa locală a deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă:

België/Belgique/Belgien/ Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel: +36 1 505 0050

България Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942 480

Malta Sanofi S.r.l. Tel: +39 02 39394275

Česká republika Sanofi s.r.o. Tel: +420 233 086 111

Nederland Sanofi B.V. Tel: +31 20 245 4000 Danmark sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00

Norge sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00

Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 7013

Österreich sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 – 0

Eesti Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30

Polska Sanofi Sp. z o.o. Tel: +48 22 280 00 00

Ελλάδα Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 1600

Portugal Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400

España sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00

România Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36

France Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 555 Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00 Hrvatska Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500

Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600

Ireland sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Suomi/Finland Sanofi Oy Puh/Tel: + 358 201 200 300

Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000

Sverige Sanofi AB Tel: +46 (0)8 634 50 00

Italia Sanofi S.r.l. Tel: 800536389 United Kingdom (Northern Ireland) sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +44 (0) 800 035 2525 Κύπρος C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741741

Latvija Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

Lietuva Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

Acest prospect a fost revizuit în . Alte surse de informaţii Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenţiei Europene pentru Medicamente http://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli rare şi tratamente.

Acest prospect este disponibil în toate limbile UE/SEE pe site-ul Agenţiei Europene pentru Medicamente.

––––––––––––––––––––––––––––––––––––––––––

Următoarele informaţii sunt destinate numai profesioniştilor din domeniul sănătăţii:

Fiecare flacon de Aldurazyme este destinat numai unei singure utilizări. Concentratul pentru soluţia perfuzabilă trebuie diluat cu soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%), utilizând o tehnică aseptică. Se recomandă ca soluţia de Aldurazyme diluat să fie administrată pacienţilor cu ajutorul unui set de perfuzie dotat cu un filtru de linie de 0,2 µm.

Din punct de vedere al siguranţei microbiologice, medicamentul trebuie utilizat imediat. Dacă nu este utilizat imediat, perioada de păstrare înainte de administrare nu trebuie să depăşească 24 de ore, la temperaturi de 2°C – 8°C, cu condiţia ca diluarea să fi fost efectuată în condiţii aseptice controlate şi validate.

Aldurazyme nu trebuie amestecat cu alte medicamente în aceeaşi perfuzie.

Pregătirea perfuziei cu Aldurazyme (Folosiţi tehnica aseptică)

• Stabiliţi numărul de flacoane care trebuie diluate, în funcţie de greutatea fiecărui pacient.

Scoateţi flacoanele necesare din frigider cu aproximativ 20 de minute în prealabil, pentru a le permite să atingă temperatura camerei (sub 30˚C).

• Înainte de diluare, verificaţi vizual fiecare flacon pentru a depista orice particule şi modificări de culoare. Soluţia limpede până la uşor opalescentă şi incoloră până la galben pal nu trebuie să conţină particule vizibile. Nu folosiţi flacoane care prezintă particule sau modificări de culoare.
• Stabiliţi volumul total de perfuzie în funcţie de greutatea fiecărui pacient, fie 100 ml (dacă greutatea corporală este mai mică sau egală cu 20 kg), fie 250 ml (dacă greutatea corporală este peste 20 kg) soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).
• Extrageţi din punga de perfuzie şi aruncaţi un volum de soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul total de Aldurazyme care va fi adăugat.
• Extrageţi volumul necesar din flacoanele de Aldurazyme şi combinaţi volumele extrase.
• Adăugaţi volumele combinate de Aldurazyme la soluţia perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).
• Amestecaţi uşor soluţia pentru perfuzie.
• Înainte de utilizare, verificaţi vizual soluţia pentru a depista particule. Trebuie utilizate numai soluţiile limpezi şi incolore, fără particule vizibile.

Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale.