Fișă tehnică · Miglustat Dipharma 100 mg, capsule

Doze şi mod de administrare Terapia trebuie efectuată de medici cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boală Gaucher sau cu boală Niemann – Pick de tip C, în funcţie de situaţie. Doze Doza în boala Gaucher de tip I Adulţi Doza iniţială recomandată pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu boală Gaucher de tip I este de 100 mg de trei ori pe zi. La unii pacienţi, poate fi necesară reducerea temporară a dozei la 100 mg o dată sau de două ori pe zi, din cauza diareei. Copii şi adolescenţi Eficacitatea miglustat la copii şi adolescenţi cu vârsta cuprinsă între 0 şi 17 ani cu boală Gaucher de tip I nu a fost stabilită. Nu sunt disponibile date. Doza în boala Niemann-Pick de tip C

Adulţi Doza recomandată pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu boală Niemann-Pick de tip C este de 200 mg de trei ori pe zi. Copii şi adolescenţi Doza recomandată pentru tratamentul pacienţilor adolescenţi (cu vârsta de 12 ani şi peste) cu boală Niemann-Pick de tip C este de 200 mg de trei ori pe zi. La pacienţii sub vârsta de 12 ani, doza trebuie ajustată în funcţie de suprafaţa corporală, aşa cum este prezentat mai jos. Suprafaţa corporală (m2) > 1,25 > 0,88 – 1,25 > 0,73 – 0,88 > 0,47 – 0,73 ≤ 0,47

Doza recomandată 200 mg de trei ori pe zi 200 mg de două ori pe zi 100 mg de trei ori pe zi 100 mg de două ori pe zi 100 mg o dată pe zi

La unii pacienţi poate fi necesară reducerea temporară a dozei din cauza diareei. Avantajele tratamentului pacienţilor cu miglustat trebuie evaluate periodic (vezi pct. 4.4). Experienţa privind utilizarea miglustat la pacienţii cu boală Niemann-Pick de tip C şi vârstă sub 4 ani este limitată. Grupe speciale de pacienţi Vârstnici Nu există experienţă privind utilizarea miglustat la pacienţii cu vârsta peste 70 ani. Insuficienţă renală Datele farmacocinetice indică faptul că pacienţii cu insuficienţă renală prezintă o expunere sistemică crescută la miglustat. La pacienţii cu un clearance al creatininei ajustat de 50-70 ml/min şi 1,73 m2, administrarea începe cu doza de 100 mg de două ori pe zi la pacienţii cu boală Gaucher de tip I şi cu doza de 200 mg de două ori pe zi (ajustată în funcţie de suprafaţa corporală la pacienţii cu vârsta sub 12 ani), la pacienţii cu boală Niemann-Pick de tip C. La pacienţii cu un clearance al creatininei ajustat de 30-50 ml/min şi 1,73 m2, administrarea începe cu doza de 100 mg o dată pe zi la pacienţii cu boală Gaucher de tip I şi cu doza de 100 mg de două ori pe zi (ajustată în funcţie de suprafaţa corporală la pacienţii cu vârsta sub 12 ani), la pacienţii cu boala NiemannPick de tip C. Nu se recomandă utilizarea la pacienţii cu insuficienţă renală severă – clearance al creatininei < 30 ml/min şi 1,73 m2 (vezi pct. 4.4 şi 5.2). Insuficienţă hepatică Nu s-a evaluat utilizarea miglustat la pacienţii cu insuficienţă hepatică. Mod de administrare Administrare orală. Miglustat Dipharma se poate administra cu sau fără alimente.

Interacţiuni cu alte medicamente şi alte forme de interacţiune Conform unor date limitate, administrarea miglustatului concomitent cu substituţia enzimatică cu imiglucerază la pacienţi cu boala Gaucher de tip I poate avea drept rezultat scăderea expunerii la miglustat (într-un studiu de mică întindere, pe grupuri paralele, s-a observat reducerea cu aproximativ 22% a Cmax şi reducerea cu aproximativ 14% a ASC). Acelaşi studiu a arătat şi că miglustatul nu are niciun efect sau are un efect limitat asupra farmacocineticii imiglucerazei.

Fertilitatea, sarcina şi alăptarea Sarcina Nu există date adecvate privind utilizarea miglustatului la femeile gravide. Studiile la animale au demonstrat toxicitate maternă si embrion-fetală, inclusiv scăderea supraviețuirii embrion-fetale (vezi pct. 5.3). Nu se cunoaşte riscul potenţial la om. Miglustatul traversează bariera feto-placentară şi nu trebuie utilizat în timpul sarcinii.

Alăptarea Nu se cunoaşte dacă miglustatul se excretă în laptele matern. Miglustat Dipharma nu trebuie utilizat în timpul alăptării. Fertilitatea Studiile la şobolan au arătat că miglustatul provoacă efecte adverse asupra parametrilor spermatici (motilitatea şi morfologia), reducând astfel fertilitatea (vezi pct. 4.4 şi 5.3). Contracepţia la bărbaţi şi femei Femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să utilizeze metode contraceptive. Pacienţii de sex masculin trebuie să utilizeze metode contraceptive sigure în perioada în care utilizează Miglustat Dipharma şi de încă 3 luni de la încetarea tratamentului (vezi pct. 4.4 şi 5.3).