Fișă tehnică · Cerezyme® 400 U, pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă

Tratamentul afecţiunii trebuie condus de medici documentaţi în tratamentul bolii Gaucher.

Doze

Din cauza heterogenităţii şi naturii multisistemice a bolii Gaucher, doza trebuie individualizată pentru fiecare pacient în parte, având la bază o evaluare completă a tuturor manifestărilor clinice ale bolii. După ce răspunsul pacientului la toate manifestările clinice relevante este bine determinat, dozele şi frecvenţa administrării pot fi ajustate cu scopul de a menţine parametrii optimi deja atinşi pentru toate manifestările clinice sau de a îmbunătăţi mai mult acei parametri clinici care nu au fost încă normalizaţi.

O întreagă gamă de scheme de dozaj s-au dovedit eficace faţă de unele sau toate manifestările non-neurologice ale bolii. Doze iniţiale de 60 U/kg administrate o dată la 2 săptămâni au demonstrat îmbunătăţirea parametrilor hematologici şi viscerali în decursul a 6 luni de tratament, iar continuarea utilizării fie a stopat evoluţia, fie a ameliorat boala osoasă. Administrarea de doze mici de 15 U/kg o dată la 2 săptămâni a demonstrat o îmbunătăţire a parametrilor hematologici şi a organomegaliei, dar nu şi a parametrilor osoşi. Frecvenţa uzuală a perfuziilor este o dată la fiecare 2 săptămâni; majoritatea datelor disponibile corespund acestei frecvenţe a perfuziilor.

Copii şi adolescenţi

Nu este necesară ajustarea dozelor la copii şi adolescenţi.

Nu s-a stabilit eficacitatea Cerezyme asupra simptomelor neurologice la pacienţii cu boala Gaucher de tip neuronopat cronic şi, ca urmare, nu se poate recomanda o schemă de dozaj specifică pentru aceste manifestări (vezi pct. 5.1).

Mod de administrare

După reconstituire şi diluare, preparatul se administrează în perfuzie intravenoasă. La perfuziile iniţiale, Cerezyme trebuie administrat cu o viteză de perfuzare care să nu depăşească 0,5 unităţi/kg şi minut. La administrările ulterioare, viteza de perfuzare poate fi crescută, dar nu trebuie să depăşească 1 unitate/kg şi minut. Creşterile vitezei de perfuzare trebuie să aibă loc sub supravegherea personalului medical.

Administrarea perfuziei de Cerezyme la domiciliu poate fi luată în considerare la pacienţii care au tolerat bine perfuziile timp de mai multe luni. Decizia de trecere a pacientului la administrarea perfuziei la domiciliu trebuie luată în urma evaluării şi recomandării medicului curant. Administrarea la domiciliu a perfuziei de Cerezyme de către pacient sau persoana care îl îngrijeşte necesită efectuarea unei instruiri de către un profesionist din domeniul sănătăţii, în mediu spitalicesc. Pacientul sau persoana care îl îngrijeşte vor fi instruiţi cu privire la tehnica de administrare în perfuzie şi la păstrarea unui jurnal de tratament. Pacienţii care prezintă evenimente adverse în timpul perfuziei trebuie să oprească imediat perfuzia şi să se adreseze unui profesionist din domeniul sănătăţii. Poate fi necesar ca perfuziile ulterioare să fie administrate în mediul spitalicesc. Doza şi viteza perfuziei administrate la domiciliu trebuie să rămână constante, modificarea acestora fiind posibilă numai sub supravegherea personalului medical.

Pentru instrucţiuni privind reconstituirea şi diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.

Medicii şi personalul medical sunt încurajaţi să înregistreze pacienţii cu boala Gaucher, inclusiv pe cei cu manifestări neuronopate cronice ale bolii, în „Registrul ICGG Gaucher” (vezi pct. 5.1).

cu alte medicamente şi alte forme de interacţiune

Nu s-au efectuat studii privind interacţiunile.

Sarcina şi alăptarea
Dacă sunteţi gravidă sau alăptaţi, credeţi că aţi putea fi gravidă sau intenţionaţi să rămâneţi gravidă,
adresaţi-vă medicului sau farmacistului pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament. Se
recomandă utilizarea cu prudenţă a Cerezyme în timpul sarcinii şi alăptării.
Cerezyme conţine sodiu
Acest medicament conţine 41 mg sodiu (componenta principală a sării de gătit/masă) pe flacon.
Această cantitate este echivalentă cu 2% din rația alimentară zilnică maximă recomandată pentru un
adult.Se administrează în soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu 0,9%. Acest lucru trebuie avut în
vedere la pacienţii care urmează o dietă cu restricţie de sodiu.
3.
Cum se administrează Cerezyme
Instrucţiuni pentru utilizarea adecvată
Cerezyme se administrează printr-un dispozitiv de picurare într-o venă (prin perfuzie intravenoasă).
Medicamentul este furnizat sub formă de pulbere care trebuie amestecată cu apă pentru preparate
injectabile, înaintea administrării.
Cerezyme este utilizat numai sub supravegherea unui medic documentat în tratamentul bolii Gaucher.
Este posibil ca medicul dumneavoastră să vă recomande tratamentul la domiciliu, cu condiţia să
îndepliniţi anumite criterii. Adresaţi-vă medicului dumneavoastră dacă doriţi să fiţi tratat la domiciliu.
Doza administrată va fi specifică pentru dumneavoastră. Medicul vă va stabili doza în funcţie de
severitatea simptomelor dumneavoastră şi de alţi factori. Doza recomandată este de 60 unităţi/kg,
administrată o dată la fiecare 2 săptămâni.
Medicul dumneavoastră va verifica atent răspunsul dumneavoastră la tratament şi s-ar putea să
modifice doza (să o crească sau să o scadă) până când găseşte doza potrivită pentru a vă controla
simptomele.
Când această doză este găsită, medicul va continua să verifice răspunsul dumneavoastră la tratament
pentru a fi sigur că utilizaţi doza corectă. Această verificare ar putea avea loc la fiecare 6 până la
12 luni.
Nu există informaţii cu privire la efectul Cerezyme asupra simptomelor localizate la nivelul creierului,
în cazul pacienţilor cu boala Gaucher de tip neuronopat cronic. În consecinţă, nu se poate recomanda o
schemă de doze specifică.
Registrul ICGG Gaucher
Puteţi cere medicului să vă înregistreze informaţiile medicale în „Registrul ICGG Gaucher”. Scopurile
acestui registru sunt de a aprofunda înţelegerea bolii Gaucher şi de a verifica cât de bine acţionează
tratamentul de substituţie enzimatică, de tipul Cerezyme. Aceasta trebuie să conducă la îmbunătăţirea
2
utilizării sigure şi eficace a Cerezyme. Datele dumneavoastră medicale vor fi înregistrate în mod
anonim – nimeni nu va şti că sunt informaţii despre dumneavoastră.
Dacă utilizaţi mai mult Cerezyme decât trebuie
Nu s-au raportat cazuri de supradozaj cu Cerezyme.
Dacă uitaţi să utilizaţi Cerezyme
Dacă aţi omis o perfuzie, vă rugăm să vă adresaţi medicului dumneavoastră.
Dacă aveţi orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresaţi-vă medicului
dumneavoastră sau farmacistului.
4.
Reacţii adverse posibile
Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate
persoanele.
Frecvente (pot apărea până la 1 din 10 persoane):
senzaţie de lipsă de aer
tuse
urticarie/umflături localizate la nivelul pielii sau la nivelul mucoasei gurii sau gâtului
mâncărime
erupţii pe piele.
Mai puţin frecvente (pot apărea până la 1 din 100 de persoane):
ameţeli
durere de cap
senzaţi